Connecta Therapeutics, compañía biotecnológica en fase clínica que desarrolla nuevos tratamientos para necesidades médicas no cubiertas del sistema nervioso central (SNC), ha recibido la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios para el inicio del ensayo clínico de Fase I del fármaco CTH120 para el tratamiento del síndrome X frágil (SXF).

El estudio se llevará a cabo en el Hospital del Mar Instituto de Investigación de Barcelona con el Dr. Rafael de la Torre, director del Programa de Investigación en Neurociencias del Hospital del Mar Instituto de Investigación, y la Dra. Ana Aldea, coordinadora de la Unidad de Investigación Clínica del Hospital del Mar Instituto de Investigación y jefa de Sección de Farmacología Clínica del Hospital del Mar, como investigadores principales.

Se trata un ensayo doble ciego y controlado con placebo que tiene como objetivo evaluar la seguridad de CTH120, una molécula first-in-class diseñada mediante técnicas de inteligencia artificial que actúa modulando la neuroplasticidad y que ha demostrado en estudios preclínicos mejorar la capacidad cognitiva y restaurar manifestaciones conductuales propias de trastornos del neurodesarrollo. La previsión es reclutar a 70 adultos sanos, tanto hombres como mujeres.

CTH120 ha sido desarrollado con la contribución del equipo de la Dra. Mara Dierssen, directora del Grupo de Neurobiología Celular y de Sistemas del Programa de Biología Sintética y de Sistemas en e l Centro de Regulación Genómica (CRG) y miembro del consejo científico asesor de Connecta Therapeutics. En estos estudios han participado los investigadores Juan Luis Musoles y María Martínez de Lagrán.

"Nos enorgullece que el Hospital del Mar Instituto de Investigación sea el centro donde se realiza este ensayo clínico de un tratamiento para el SXF, un trastorno del neurodesarrollo de origen genético y hereditario relacionado con el cromosoma X que causa discapacidad intelectual de leve a grave" comenta el Dr. Rafael de la Torre. Se estima que el SXF, para el cual no existe un tratamiento específico, afecta actualmente a menos de 3 pacientes por cada 10.000 habitantes.

"Es muy necesario disponer de una solución terapéutica para el SXF, actualmente considerada la primera causa de discapacidad intelectual hereditaria. El fármaco CTH120 trae nuevas esperanzas a los pacientes que sufren esta enfermedad minoritaria en todo el mundo" resalta la Dra. Ana Aldea.

"El perfil polifarmacológico de CTH120 constituye un abordaje novedoso que actúa simultáneamente en los aspectos cognitivos y de sociabilidad característicos de las enfermedades del neurodesarrollo" comenta la Dra. Mara Dierssen.

"En estudios preclínicos hemos visto que CTH120 ofrece un alto potencial para ser una opción terapéutica eficaz y segura en pacientes de SXF, no sólo para paliar los síntomas sino para abordar el origen de la patología" explica el Dr. Josep Prous, cofundador y Chief Scientific Officer de Connecta Therapeutics.

"Los resultados finales del ensayo de Fase I están previstos para el segundo trimestre de 2024. Si son positivos y avalan la seguridad de nuestro fármaco, seguiremos con los ensayos clínicos de Fase II para llevar lo antes posible el medicamento a los pacientes" comenta Jordi Fàbrega, cofundador y CEO de Connecta Therapeutics.

CTH120 ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea del Medicamento.

Recientemente, la compañía ha obtenido un préstamo participativo de 600.000 euros de la Empresa Nacional de Innovación (Enisa), una financiación que se destinará a consolidar las actividades de investigación de Connecta Therapeutics en el SNC. Desde su fundación en 2019, Connecta Therapeutics ha captado 5 millones de euros, incluyendo los fundadores, inversores de capital riesgo (Inveready y el CDTI a través del programa Innvierte) y diferentes programas públicos competitivos como Retos Colaboración 2019 y NEOTEC.