Los tratamientos CAR-T han evolucionado el abordaje de ciertos tipos de linfoma y son una realidad en España, demostrando que podrían llegar a ser la mejor opción curativa para muchos pacientes con pronóstico muy grave. Sin embargo, cuando se cumple un lustro de la puesta en marcha del esperado `Plan de Abordaje de Terapias Avanzadas en el Sistema Nacional de Salud´, aún quedan muchos retos por solventar para garantizar el acceso a los tratamientos innovadores en términos de equidad, suficiencia, orden social y la sostenibilidad financiera. Así ha quedado patente durante el `IV Encuentro Terapias Avanzadas. 4 años de CAR-T en España´, organizado por Gilead Sciences y Kite, en la Real Academia Nacional de Medicina Española (RANM).

La jornada, celebrada en el marco del Día Mundial del Linfoma y el Mes de Concienciación de los Cánceres de la Sangre, ha contado con la presencia y el respaldo de algunos de los máximos expertos de nuestro país en este ámbito. Desde hematólogos y otros especialistas médicos, hasta representantes de los pacientes y de la administración pública -tanto nacional como autonómica- han analizado la situación en la que se encuentran actualmente las terapias avanzadas, así como destacado la necesidad de continuar avanzando con paso firme para la correcta implantación de las CAR-T. Entre los desafíos que han resaltado están, entre otros, el de mejorar y agilizar el acceso a la innovación a los pacientes con linfoma, y continuar siendo un país de referencia en el campo de las terapias avanzadas.

"Estamos asistiendo a una de las mayores revoluciones en el campo de la ciencia. Las terapias CAR-T han demostrado ser la mejor opción con potencial curativo para muchos pacientes con pronóstico muy grave. Son sin duda un hito sin precedentes y por ello los pacientes que las necesitan deben poder tener acceso a ellas. Como dice el lema del día mundial del Linfoma: `No podemos esperar´", ha resaltado María Río, vicepresidenta y directora general de Gilead Sciences España, en relación con las terapias avanzadas.

Unas palabras que han sido respaldadas por Elena Casaus, coordinadora de la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid, quien ha incidido en la necesidad de continuar avanzando en el acceso de estos tratamientos. "La tramitación de los medicamentos de terapia avanzada, en ocasiones, llega a exceder sobremanera los plazos establecidos para resolver si el medicamento se incluye o no en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud, lo que es una contradicción frente a las estrategias adoptadas por la EMA para acelerar el acceso a los medicamentos dirigidos al tratamiento de enfermedades en las que existe una alta necesidad médica no cubierta, tales como el programa PRIME". A lo que ha añadido que "la indefinición de nuestro marco legal ante el acceso a medicamentos pendientes de decisión de financiación o de medicamentos excluidos de la financiación cuando no hay otra alternativa genera inequidades. Por ello, es urgente desarrollar un nuevo marco jurídico que dé mayores garantías y respuesta a estas situaciones".

Los expertos han coincidido en que, si bien el `Plan Nacional de Abordaje de las Terapias Avanzadas´ se encuentra en el camino correcto para tratar en el futuro un mayor número de linfomas, aún existe una gran problemática, en referencia a la creciente preocupación respecto con el retraso que están experimentando las CAR-T a la hora de ser incorporadas a la cartera de servicios de SNS. Una realidad que solo será posible con la colaboración conjunta de todos los agentes implicados. Begoña Barragán, presidenta de AEAL (Asociación Española de Linfoma, Leucemia y Mieloma), ha subrayado que, después de cinco años de aplicación de las CAR-T en España, "los pacientes tenemos sentimientos encontrados con este plan, ya que ha puesto al alcance de pacientes estas terapias avanzadas, pero muchas de estas innovaciones no llegan a todos los que debería". En este sentido, declara que una gestión más ágil se presenta como el principal desafío. "Las personas que tienen que acceder a las terapias son personas que han sufrido varias recaídas y tienen un mal pronóstico. No se pueden permitir el tiempo de esperar más", puntualiza.

Por su parte, el Dr. José Luis Poveda, gerente del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, ha destacado que este plan supuso un hito histórico en nuestro país, ya que, "por primera vez, se normalizó los criterios de acreditación de aquellos centros que podían administrar un tipo de terapia con requisitos explícitos transparentes, poniendo de manifiesto la idoneidad de la administración". Por ello, reclama seguir avanzando en este innovador plan, ya que "el mundo terapéutico ha cambiado del mundo químico al mundo biológico y, en la próxima década, las terapias avanzadas van a hacer una explosión en términos absolutamente disruptivos. No podemos tener cambios terapéuticos con procedimientos que estaban orquestados para situaciones que son de otra época terapéutica". 

A este reto se suman otros de gran calado, tal y como ha indicado el Dr. Raúl Córdoba, jefe Asociado de Hematología y coordinador de la Unidad de Linfomas del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz,  incidiendo en que "los profesionales sanitarios afrontamos diferentes desafíos: por un lado, la correcta identificación del paciente candidato; por otro, el exceso de burocracia a la que nos enfrentamos a la hora de hacer la solicitud de administración de terapias CAR-T; además de las dificultades de comunicación intercentros". Sin embargo, también ha señalado otros problemas como "conocer que estas terapias existen y que pueden ser candidatos para recibirlas. El acceso a terapias innovadoras cambia radicalmente si el paciente es atendido en un centro de referencia a si no lo es. Este problema de equidad en el acceso a terapias avanzadas debería ser abordado en el futuro".

Participantes en el `IV Encuentro Terapias avanzadas. 4 años de CAR-T en España´

El `IV Encuentro Terapias avanzadas. 4 años de CAR-T en España´ ha sido inaugurado por Dña. María Río, vicepresidenta y directora general de Gilead España, junto con Prof. Eduardo Díaz-Rubio, presidente de la RANME, Real Academia Nacional de Medicina de España y la Dra. Sol Ruiz, jefe de División de Productos Biológicos y Terapias Avanzadas AEMPS, Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. A lo largo de la jornada han participado destacados expertos en terapia celular y representantes de pacientes y de la administración pública como Dña. Begoña Barragán, presidenta de AEAL, Asociación de Pacientes de Linfoma, Mieloma, Leucemia y Síndromes Mieloproliferativos; Dña. Mercedes Montoro, responsable del eje de Enfermería de Terapia Celular del Grupo Español de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular (GETH); Dr. Raúl Córdoba, jefe Asociado de Hematología. Coordinador Unidad de Linfomas. Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz; Dr. José Luis Poveda, Gerente del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia; Dña. Elena Casaus, Coordinadora de la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid; Dr. Alejandro Martín, Hematólogo del Hospital Universitario de Salamanca. Vicepresidente del Comité Científico del Grupo Español de Linfomas (GELTAMO); Dra. Anna Sureda, jefa del Servicio de Hematología Clínica del ICO L´Hospitalet. Presidenta del Grupo Español de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular (GETH); Dr. Faustino Blanco, director de FINBA, Fundación para la Investigación y la Innovación Biosanitaria de Asturias. Ex secretario general de Sanidad, Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social; Dra. Ana Pastor, Diputada del Grupo Parlamentario Partido Popular. Ex ministra de Sanidad y Consumo; Dra. Mariana Bastos, Coordinadora de Linfomas en la Unidad de Terapias Avanzadas del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Gregorio Marañón; y Dra. M.ª. Luz de los Mártires Almingol, directora general de Investigación y Docencia, Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid.