La biofarmacéutica catalana Oryzon ha anunciado en BioSpain 2023 que los resultados de su estudio en fase IIb de su molécula Vafidemstat se publicarán a final de este año o a principios de 2024. El potencial fármaco, centrado en tratar problemas de salud mental como por ejemplo esquizofrenias negativas vinculadas a dificultades sociales o trastornos límite de la personalidad con agresividad, esta última especialmente prevalente en población adolescente, abre este compuesto a un mercado global de "miles de millones" de euros, ha sugerido su director científico, Jordi Xaus, durante una rueda de prensa celebrada este martes en la Fira de Barcelona.

Vafidemstat, de administración oral, ya ha superado la barrera de futilidad en los análisis preliminares que se están llevando a cabo dentro del estudio PORTICO doble ciego que se realiza a 188 pacientes y cuyo reclutamiento finalizó a principios de agosto. Una vez finalice este, se obtendrán resultados "ya sean positivos o negativos" y se podrá avanzar, en caso afirmativo, hacia el diseño de una fase III que conllevará entablar conversaciones con las agencias estadounidense (FDA) y europea (EMA) que permita esbozar su entrada al mercado.

El coste de esta última fase del ensayo rondaría, ha estimado Xaus, entre los 15 o 20 millones de euros "con un tamaño relativamente reducido", es decir, para una muestra de entre 400 y 600 pacientes.

No obstante, se ha mostrado confiado ya que Oryzon es "la única compañía" que desarrolla esta Vafidemstat para el tratamiento de patologías asociadas al sistema nervioso central, si bien ya existen indicaciones vinculadas a la parte de Oncología. Para el CSO de la empresa, materializar este potencial medicamento, más allá de la motivación económica, tiene que ver con la "responsabilidad" ya que "son patologías que no tienen a día de hoy alternativa terapéutica".

La compañía fue la primera en 2013 en recibir la denominación de medicamento huérfano para su fármaco ORY-1001 en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA). La biofarmacéutica centra su modelo de negocio en el desarrollo de terapias para salud mental, especialmente dirigidas a subgrupos "con indicaciones más amplias o enfermedades muy específicas", como el síndrome de Kabuki o la esclerosis lateral amiotrófica.

Oryzon, ha finalizado Xaus, tiene una "propuesta amplia" que abarca patologías de "alta prevalencia" con las que se sufragan sus investigaciones y, por otra parte, otras centradas en enfermedades minoritarias.