Resultados positivos con una nueva modalidad de edición genética en un modelo de degeneración macular
El primer estudio en un modelo de neovascularización coroidal ya establecida reporta una reducción de casi el 50% en el tamaño de la lesión.
Investigadores chinos han desarrollado una potencial nueva terapia de edición genética para combatir la degeneración macular húmeda asociada a la edad (DMHAE). El novedoso tratamiento está basado en un vector adenoasociado portador del enzima Nme2Cas9, similar al utilizado en la técnica CRISPR/Cas9, con capacidad de neutralizar la actividad de 3 ...
Investigadores chinos han desarrollado una potencial nueva terapia de edición genética para combatir la degeneración macular húmeda asociada a la edad (DMHAE). El novedoso tratamiento está basado en un vector adenoasociado portador del enzima Nme2Cas9, similar al utilizado en la técnica CRISPR/Cas9, con capacidad de neutralizar la actividad de 3 genes esenciales en la vía del VEGF. En un modelo de DMHAE in vivo la eficiencia de la terapia sobre la edición de estos genes alcanzó el 71%, ya a los 11 días, mientras que el área coroidal neovascularizada se redujo un 49%. En experimentos adicionales los científicos constataron que la neutralización individual de sólo 2 de los 3 genes diana no tuvo efecto terapéutico, lo que subraya la importancia de bloquear simultáneamente todos los componentes esenciales de la angiogénesis. Junjiu Huang, científico de la Universidad Sun Yat-sen y director del estudio, afirma que la edición genética se mantuvo circunscrita a los genes especificados, sin que se registraran ediciones no deseadas. Esta observación es consistente con la elevada eficiencia del enzima Nme2Cas9, la cual se mantiene incluso en localizaciones con alta densidad de dianas, como ocurre in vivo.
Huang prosigue indicando que aunque actualmente ya existen terapias anti-VEGF autorizadas para su uso en la DMHAE, éstas se asocian a efectos adversos, tales como la atrofia crioretinal, derivados de su repetida administración local, lo que impone la necesidad d desarrollar tratamientos más seguros. Notablemente, el beneficio observado en el actual estudio tuvo lugar tras una única administración. Los hallazgos abren la vía a un tratamiento a largo plazo, cuya seguridad podría ser incrementada aún más mediante la entrega en nanopartículas lipídicas provistas de un sistema de direccionamiento a las células retinales, concluye Huang.
