A pesar de su enorme potencial terapéutico, la aplicación de las células madre (SC) en la medicina regenerativa ha estado limitada por razones de seguridad, tales como su potencial teratogénico, el riesgo de diferenciación a un fenotipo indeseado y a la posibilidad de elicitar reacciones inmunitarias. A diferencia del resto del organismo, el ojo constituye un área inmunoprivilegiada, en la que la presencia de antígenos extraños o de células no histocompatibles no resulta en activación del sistema inmunitario. Por ello, ofrece las condiciones ideales para convertirse en el órgano candidato para la primera aplicación de la tecnología de las SC en humanos. La degeneración del epitelio retinal pigmentado (ERP) es un evento común a la degeneración macular por la edad (DME) y a la distrofia macular de Stargardt (DMS), que son la causa de ceguera más frecuente en adultos y jóvenes, respectivamente, y para las que actualmente no existe tratamiento. Dos ensayos prospectivos llevados a cabo en los EE.UU. han investigado la seguridad y tolerabilidad del trasplante de ERP derivado de SC embriónicas humanas (SC-ERP) en pacientes con DME atrófica o DMS. El objetivo secundario de los estudios ha sido la eficacia del tratamiento, monitorizada mediante exámenes oftalmológicos.

Se seleccionaron 9 pacientes de cada condición, a los que se inyectó SC-ERP en el espacio subretinal, en lugares con una zona de transición preseleccionada mediante tomografía de coherencia óptica y autofluorescencia. La presencia de células de ERP nativas con capa de fotoreceptores fue, así mismo, utilizada como criterio de selección de lugar de trasplante para optimizar la probabilidad de que la integración del mismo permita rescatar las células fotoreceptoras dañadas. Para cada condición, se trasplantaron 50,000, 100,000 o 150,000 células a grupos de 3 pacientes, iniciándose tratamiento inmunosupresor oral una semana antes del procedimiento.

A lo largo de un período de hasta 37 meses, las SC-ERP fueron bien toleradas, sin que se haya observado ninguno de los potenciales riesgos reportados en la literatura, tales como teratomas, reacciones inmunes o diferenciación indeseada. Los hallazgos de este estudio, en conjunción con los reportados en otro con terapia génica en el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber, sugieren que el espacio subretinal puede ser un tejido ideal para los tratamientos biológicos complejos. Este estudio constituye, por tanto, la primera evidencia de seguridad a medio y largo plazo, supervivencia y, posiblemente, actividad biológica de la progenie de las SC embrionarias humanas trasplantada en humanos con cualquier enfermedad. La demostración de seguridad identifica a estas células como fuente potencialmente segura para el tratamiento de desórdenes médicos que requieran reemplazo o reparación de tejidos.