AstraZeneca presentará nuevos datos clínicos y de vida real en múltiples enfermedades hematológicas en la 65 edición de la Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH), que se celebrará en San Diego, California, del 9 al 12 de diciembre de 2023.

Se presentarán un total de 63 abstracts sobre 14 medicamentos aprobados o nuevos medicamentos de todo el portfolio y pipeline de la Compañía, incluyendo los de Alexion, la división de Enfermedades Raras de AstraZeneca, en leucemia linfocítica crónica (LLC) y varios tipos de linfomas, hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa) y amiloidosis de cadena ligera (AL).

"Los datos que presentaremos en ASH ejemplifican cómo estamos avanzando en una serie de terapias innovadoras en hematología, como los conjugados de anticuerpo-fármaco (ADCs), las inmunoterapias de nueva generación y los activadores de células T. Los datos clínicos actualizados de AZD0486, nuestro anticuerpo bioespecífico CD19/CD3, refuerzan nuestra creencia en este enfoque como nuevo tratamiento potencial para el linfoma, y los nuevos datos de acalabrutinib siguen demostrando la eficacia y seguridad a largo plazo en leucemia linfocítica crónica con un seguimiento adicional", explica Anas Younes, Vicepresidente Senior de I+D en Hematología de AstraZeneca.

Según Gianluca Pirozzi, Vicepresidente Senior, Jefe de Desarrollo, Regulación y Seguridad de Alexion, "Alexion ha transformado el panorama terapéutico y redefinido la atención a la comunidad de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna en las dos últimas décadas. En la Reunión Anual de la ASH, los nuevos resultados de nuestro ensayo pivotal ALPHA demostrarán la eficacia del inhibidor del Factor D para avanzar en la atención del pequeño subgrupo de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna que experimentan hemólisis extravascular clínicamente significativa. Estamos orgullosos de ampliar nuestro liderazgo en enfermedades raras compartiendo datos de nuestra sólida cartera de productos hematológicos, lo que demuestra nuestro compromiso con la innovación y la mejora de los resultados para los pacientes y sus familias".

"La participación de los pacientes en los ensayos clínicos nos permite seguir avanzando en la investigación para encontrar opciones terapéuticas innovadoras que nos acerquen cada día más a nuestro propósito de eliminar el cáncer como como causa de muerte. Los datos obtenidos durante los ensayos, que presentaremos en la 65ª Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología, ponen de manifiesto el firme compromiso de AstraZeneca en la lucha contra las enfermedades oncohematológicas", comenta Ana Peiró, directora médica de Oncología de AstraZeneca España.

Acalabrutinib sigue demostrando beneficio a largo plazo en LLC

Los datos de seguimiento obtenidos durante seis años en el ensayo pivotal de fase III ELEVATE-TN respaldarán la eficacia, seguridad y tolerabilidad continuadas de acalabrutinib para su uso a largo plazo en pacientes con LLC no tratados.

Los datos de un ensayo de fase II mostrarán la seguridad y eficacia de acalabrutinib y rituximab seguidos de quimioterapia y trasplante autólogo de células madre en pacientes aptos con linfoma de células del manto (LCM) sin tratamiento previo.

Un análisis de cinco ensayos prospectivos del fármaco, incluidos tres ensayos aleatorizados y controlados de fase III y dos ensayos no aleatorizados, mostrará resultados de seguridad favorables basados en las tasas de arritmias ventriculares no mortales y mortales y de muerte súbita en pacientes con LLC.

Los nuevos potenciales tratamientos muestran su potencial para mejorar los resultados de los pacientes con cánceres hematológicos

Los datos de nuestro portfolio demostrarán cómo la empresa está avanzando en múltiples modalidades a través de varias plataformas científicas, como la inmuno-oncología, los inmunomoduladores, los ADCs y la epigenética, como parte de la estrategia para atacar el cáncer desde múltiples ángulos.

Los datos actualizados de fase I de AZD0486, el activador de células T CD19/CD3 de AstraZeneca, mostrarán el perfil de seguridad favorable y la elevada tasa de respuesta de este tratamiento en el linfoma no Hodgkin (LNH) de células B en recaída/refractario (R/R). También presentaremos los primeros datos clínicos de sabestomig, un anticuerpo biespecífico dirigido a PD-1/TIM-3, en el linfoma de Hodgkin R/R, mostrando signos de actividad esperanzadores.

Los primeros datos preclínicos de AZD9829, un nuevo ADC que actúa sobre CD123 y que utiliza la tecnología patentada por AstraZeneca para inhibir la topoisomerasa I, mostrarán una prometedora actividad antitumoral en leucemia mieloide aguda. Además, los datos preclínicos demostrarán la actividad antitumoral del nuevo inhibidor de PRMT5 de AstraZeneca en modelos de linfoma de Hodgkin silenciados por MTAP.

Nuevos datos sobre la inhibición del Factor D y el impacto de la inhibición de C5 en el control a largo plazo de la enfermedad

Los nuevos resultados del ensayo pivotal de fase III ALPHA, de 24 semanas de duración y del período de extensión a largo plazo, reforzarán el potencial del tratamiento complementario con danicopán para tratar la hemólisis extravascular (HVE) clínicamente significativa en el pequeño subgrupo de pacientes con HPN que la padecen mientras reciben tratamiento con inhibidores de C5, permitiéndoles mantener el control de la hemólisis intravascular (Hiv) mediante el tratamiento estándar con ravulizumab o eculizumab.

Además, los resultados del ensayo ALPHA comunicados por los pacientes sugerirán que danicopan como complemento de ravulizumab o eculizumab mejorará la calidad de vida en comparación con el tratamiento con inhibidores de C5 solos en pacientes con HPN que experimentan HVE clínicamente significativa.

Además, Alexion presentará un análisis de los resultados a seis años del ensayo clínico de fase III en el que se evaluó la seguridad y eficacia de ravulizumab en pacientes con HPN que no habían recibido tratamiento previo con un inhibidor de C5. El análisis comparó la supervivencia con la de pacientes no tratados en el Registro Internacional de HPN, la mayor base de datos mundial de pacientes con HPN. Los resultados sugerirán que ravulizumab mejoró la supervivencia y mantuvo un control eficaz a largo plazo de la HIV, el factor que más contribuye a la morbilidad y la mortalidad prematura en la HPN.

Mejorar el diagnóstico y la gestión de las enfermedades raras potencialmente mortales, incluida la amiloidosis

Los resultados a 24 meses de un ensayo de fase II demostrarán la seguridad y tolerabilidad de CAEL-101 en combinación con ciclofosfamida-bortezomib-dexametasona con o sin daratumumab para el tratamiento de la amiloidosis AL.

También se presentarán análisis reales de la amiloidosis AL, el SHUa y la microangiopatía trombótica asociada al trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT-TMA), con el fin de avanzar en el conocimiento científico de estas enfermedades hematológicas poco frecuentes.