El Centro de Adicciones y Salud Mental (CAMH, por sus siglas en inglés) de Canadá ha informado que los estudios preclínicos que han llevado a cabo con un fármaco de molécula pequeña han resultado prometedores como posible nuevo tratamiento de la esclerosis múltiple (EM).

Los resultados, publicados en la revista ´Science Advances´, amplían el trabajo anterior de la investigadora principal del CAMH, Fang Liu, que identificó una nueva diana farmacológica para el tratamiento de la EM. Liu y su equipo han creado ahora un compuesto de molécula pequeña que es eficaz en dos modelos animales diferentes de EM, lo que representa un avance clave que acerca esta investigación sobre la EM a la clínica para que repercuta en la atención a los pacientes.

La EM es una enfermedad neurológica progresiva que actualmente no tiene cura. Se asocia a una amplia gama de síntomas debilitantes, como problemas de coordinación, cognición, debilidad muscular y depresión. Por razones desconocidas, es más frecuente en las latitudes septentrionales y más del doble en las mujeres.

Se sabe que la EM daña la mielina, una vaina protectora que se forma alrededor de los nervios del cerebro y la médula espinal. Como el daño a la mielina se desencadena por la inflamación del sistema inmunitario, hasta ahora todos los tratamientos farmacológicos actuales para la EM se dirigen al sistema inmunitario.

Nuevo enfoque de investigación

En este estudio, Fang Liu y su equipo trataron la esclerosis múltiple de una forma completamente distinta: actuando sobre el sistema del glutamato. Los resultados del estudio demostraron que el compuesto principal recién sintetizado no sólo reducía los síntomas de la EM, sino que también podía reparar la mielina dañada en dos modelos preclínicos diferentes de EM.

"Nuestro compuesto tuvo un efecto asombroso en el rescate de la mielina y la función motora en los modelos de laboratorio, y espero que estos efectos se trasladen a la clínica para añadirse a los tratamientos actuales y aportar nuevas esperanzas a los pacientes con EM", ha afirmado Liu.

"Al igual que ocurre con los cócteles de fármacos quimioterapéuticos contra el cáncer, la actuación simultánea sobre la vía de la enfermedad de la EM en múltiples puntos puede tener efectos sinérgicos y dar lugar a mejores resultados", ha añadido la investigadora.

Por su parte, el catedrático de Química Médica de la Universidad de Aberdeen (Escocia), Iain Greig, junto con su equipo, trabaja para convertir las moléculas identificadas por Liu en moléculas avanzadas "similares a fármacos" aptas para continuar su desarrollo con vistas a su uso clínico en pacientes.

"En todos mis años como químico medicinal, nunca he visto un punto de partida tan prometedor para un proyecto de desarrollo de fármacos. Ha sido un enorme placer participar en este programa y estoy deseando seguir impulsándolo hacia la clínica", ha destacado Greig.

Esperan ensayos en humanos

Liu cree que las pruebas de eficacia y tolerabilidad generadas en este estudio para el fármaco de molécula pequeña lo convierten en un buen candidato para ser desarrollado para ensayos en humanos. Los siguientes pasos en el desarrollo del fármaco implicarán más investigación preclínica, incluida la investigación de la seguridad y la estabilidad del compuesto.

El CAMH y la Universidad de Aberdeen ya han presentado solicitudes de patente para proteger esta investigación y están buscando activamente socios industriales para seguir avanzando en este trabajo con vistas a realizar ensayos clínicos en los próximos años.