Bayer AG y Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), una empresa especializada en terapia génica, propiedad absoluta y operada de forma independiente como filial de Bayer AG, ha anunciado la finalización de la recopilación de datos a los 18 meses del ensayo clínico de fase Ib sobre AB-1005 (AAV2-GDNF), una terapia génica en investigación para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Parkinson (EP).

El estudio alcanzó su objetivo principal, que era evaluar la seguridad de una administración bilateral única de AB-1005 directamente en el putamen. Se incluyeron once pacientes en dos cohortes, con EP en estadio leve (6 pacientes) y con EP en estadio moderado (5 pacientes), según el momento del diagnóstico de EP y la gravedad de los síntomas de EP en el momento de la selección.^[i] La administración neuroquirúrgica de AB-1005 fue bien tolerada por todos los pacientes, con una cobertura diana del putamen del 63 % ± 2 %, superando el objetivo de cobertura superior al 50 % con AB-1005. No se han atribuido acontecimientos adversos graves a AB-1005, con un seguimiento clínico continuado de hasta 5 años después de la administración en marcha.

"Estos primeros datos son alentadores, ya que muestran que los pacientes con enfermedad de Parkinson de leve a moderada toleran bien AB-1005", según el Dr. Krystof Bankiewicz, PhD, presidente científico de Parkinson y MSA de AskBio. "Aunque todavía tenemos mucho que aprender sobre esta terapia genética que se encuentra en una etapa inicial de su investigación, estos primeros hallazgos nos ayudarán a trabajar en este espacio y tienen el potencial de contribuir al avance clínico de AB-1005 para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson".

Los pacientes también completaron evaluaciones neurológicas a los 18 meses y cuestionarios autorreportado en intervalos regulares para evaluar la gravedad de los síntomas motores y no motores asociados a la EP. Además, se obtuvieron imágenes cerebrales para evaluar longitudinalmente la seguridad y los posibles cambios en el manejo de la dopamina o los patrones metabólicos anómalos asociados a la EP.

AskBio tiene previsto presentar los datos del estudio a los 18 meses, incluidos los criterios secundarios de valoración, en una reunión clínica que se celebrará durante el segundo trimestre de 2024. Se está planificando un ensayo de fase II que se espera que comience a valorar a los pacientes durante la primera mitad de 2024. El diseño del ensayo se ha armonizado con los comentarios de las autoridades sanitarias estadounidenses y europeas.

"Las personas que sufren la enfermedad de Parkinson merecen opciones que aborden sus necesidades médicas no cubiertas", afirmó Christian Rommel, PhD, miembro del Comité Ejecutivo de la División Farmacéutica de Bayer y responsable de Investigación y Desarrollo. "El resultado positivo del ensayo clínico de fase Ib AB-1005 es un paso importante para alcanzar nuestro objetivo de ofrecer tratamientos muy necesarios en áreas donde la innovación tiene un gran potencial".