Novartis ha anunciado resultados positivos del análisis primario de ASC4FIRST, un estudio pivotal de Fase III que compara Scemblix® (asciminib) con el tratamiento elegido por los investigadores con inhibidores de la tirosina cinasa (ITC) en pacientes recién diagnosticados con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+ en FC). ASC4FIRST es el primer y único estudio comparativo directo, aleatorizado, de Fase III que compara un tratamiento para la leucemia mieloide crónica con los estándares de tratamiento con ITC aprobados de primera y segunda generación.

El estudio cumplió con los dos objetivos primarios de tasa de respuesta molecular mayor (RMM) para el fármaco de Novartis, en comparación con los ITC seleccionados por el investigador (imatinib, nilotinib, dasatinib y bosutinib) y en comparación con imatinib, lo que demuestra resultados clínicamente relevantes y estadísticamente significativos para ambos objetivos. Este tratamietno demostró un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable con un número menor de acontecimientos adversos (AA) y de interrupciones del tratamiento en comparación con el estándar de tratamiento con ITC seleccionados por el investigador. Los datos del estudio ASC4FIRST no mostraron nuevas señales de seguridad en comparación con el perfil de seguridad establecido del fármaco.

"Estos resultados son esperanzadores, dado que un porcentaje significativo de pacientes con leucemia mieloide crónica (LMC) recién diagnosticados no logra sus objetivos de tratamiento", ha comentado el Prof. Tim Hughes, MD, del South Australian Health & Medical Research Institute (SAHMRI). "Sigue existiendo una necesidad importante en el tratamiento de primera línea de la leucemia mieloide crónica de opciones terapéuticas tolerables, que permitan a las personas con leucemia mieloide crónica equilibrar su tratamiento con su calidad de vida".

Las mejoras en el tratamiento han transformado la LMC en una enfermedad crónica, con una esperanza de vida similar a la de la población global, lo que hace que la tolerabilidad sea un objetivo importante del tratamiento. Si bien muchos pacientes con leucemia mieloide crónica pueden beneficiarse de los tratamientos con ITCs disponibles, la intolerancia y los AA siguen siendo una de las razones principales para la interrupción del tratamiento con ITC, con tasas de interrupción debido a AA de hasta el 25% a los cinco años. Además, más del 60% de los pacientes con leucemia mieloide crónica recién diagnosticados no cumplen los objetivos de respuesta molecular a los 12 meses.

"Nos sentimos emocionados con la posibilidad de que nuestro nuevo fármaco pueda ayudar a las personas recién diagnosticadas con leucemia mieloide crónica a alcanzar sus objetivos de tratamiento mientras continúan viviendo sus vidas", ha afirmado Shreeram Aradhye, M.D., presidente de Desarrollo y director Médico de Novartis. "Dada la naturaleza crónica de su enfermedad, los pacientes a menudo necesitan recibir terapia con ITC durante muchos años, por lo que las opciones terapéuticas que sean bien toleradas y altamente eficaces son cruciales para respaldar la adherencia. El resultado de este estudio se basa en nuestro legado de 20 años en innovación en la leucemia mieloide crónica al tiempo que nos esforzamos por continuar abordando las necesidades aún no cubiertas de las personas que viven con este cáncer hematológico".

El estudio continúa en curso, con la próxima lectura de datos programada para la semana 96, que evaluará el objetivo secundario clave (RMM en la semana 96), así como los objetivos secundarios adicionales.

Los resultados detallados se presentarán en una próxima conferencia médica y se incluirán en las solicitudes de registro en 2024.