Almirall S.A. (BME:ALM), compañía farmacéutica global dedicada a la dermatología médica, y Eloxx Pharmaceuticals han anunciado que han firmado un acuerdo de licencia exclusiva del activo ZKN-013. Según el acuerdo, Almirall obtiene los derechos globales para desarrollar y comercializar ZKN-013, incluido su uso en enfermedades dermatológicas huérfanas. ZKN-013 es un fármaco potencialmente prometedor, de administración oral, que permite a las células huésped producir proteínas funcionales que contrarrestan la causa fundamental de las mutaciones sin sentido en enfermedades dermatológicas raras y potencialmente, en otras. Se espera que este candidato a fármaco entre pronto en desarrollo de la fase I en voluntarios sanos.

Según los términos del acuerdo, Eloxx recibirá un pago inicial de 3 millones de dólares, y pagos adicionales a lo largo de las posibles fases de desarrollo, incluyendo hitos regulatorios y de ventas de hasta 470 millones de dólares, así como royalties escalonados basados en cualquier posible venta global futura. 

"Estamos muy ilusionados de este acuerdo con Almirall para desarrollar y distribuir ZKN-013, nuestra molécula líder basada en la tecnología TURBO-ZM™, ya que creemos que tiene un gran potencial de tener un impacto significativo en el tratamiento de estas enfermedades dolorosas y debilitantes", señala Sumit Aggarwal, presidente y CEO de Eloxx. "Además de avanzar en el desarrollo de ZKN-013, este acuerdo permitirá a Eloxx seguir centrada en aprovechar al máximo el potencial de ELX-02 en enfermedades renales raras y continuar los esfuerzos de descubrimiento financiados en nuestra plataforma TURBO-ZM™."

"Este acuerdo de licencia está alineado con la estrategia de I+D de Almirall para desarrollar nuevos tratamientos que ayuden a las personas con afecciones dermatológicas, incluidas las enfermedades raras", declara el Dr. Karl Ziegelbauer, vicepresidente ejecutivo de I+D y Chief Scientific Officer de Almirall. "Estamos deseando avanzar en el desarrollo de ZKN-013 con el objetivo de encontrar nuevas soluciones que puedan tener un gran impacto para los pacientes que sufren enfermedades raras graves causadas por mutaciones sin sentido".

La epidermólisis bullosa distrófica recesiva (EBDR) y la epidermólisis bullosa juntural (EBJ) son enfermedades raras de la piel caracterizadas por defectos en el gen Collagen7, esencial para la correcta formación de la estructura de la piel y la función de barrera. ZKN-013 ha demostrado una sólida actividad funcional preclínica en células de pacientes con EBDR/EBJ y en ratones APCmin (neoplasia intestinal múltiple). Los estudios demostraron que ZKN-013 induce la producción de COL7 funcional y de longitud completa en células de pacientes con EBDR y EBJ con mutaciones sin sentido para esta proteína.

ZKN-013 también se está desarrollando para el tratamiento de pacientes con poliposis adenomatosa familiar (PAF) con mutaciones sin sentido que resultan en proliferación de pólipos de colon y la progresión a cáncer de colon. La PAF es una enfermedad gastrointestinal rara cuyos pacientes evolucionan a un cáncer de colon causado por mutaciones en el gen APC.

ZKN-013 es la principal molécula de Eloxx con una tecnología basada en TURBO-ZM. La plataforma TURBO-ZM de Eloxx permite desarrollar nuevos agentes moduladores del ribosomahumano, con el fin de desarrollar nuevas terapias. Los ribosomas forman la maquinaria de traducción que genera proteínas funcionales a partir de secuencias genéticas; la modulación de las subunidades del ribosoma proporciona un enfoque terapéutico para abordar una serie de enfermedades diferentes