El avance terapéutico en el campo de la hemofilia ha sido espectacular en los últimos años, sobre todo gracias a la aparición de tratamientos de vida media extendida y nuevos mecanismos de acción. Un hecho que ha permitido ampliar las posibilidades de individualización y mejora de la calidad de vida de las personas que viven con hemofilia. "El variado arsenal terapéutico del que disponemos nos permite administrar a cada paciente el que más se ajusta a sus características en cuanto a actividad física, estado articular, etc. Y esto posibilita que las personas con hemofilia lleven una vida activa con una calidad de vida comparable a la de las personas sin hemofilia", explica la doctora María Teresa Álvarez Román, jefa de Sección de Hemostasia del Hospital Universitario La Paz (Madrid).

Como detalla la doctora, "la aparición de nuevas clases terapéuticas y nuevos fármacos han permitido que aumentemos el nivel de protección hemostática de los pacientes. Ahora la mayoría de las personas con hemofilia no tienen sangrados articulares o tienen muy pocos y nos les producen dolor. Por tanto, tienen una mejor calidad de vida".

Esta experta ha sido una de las coordinadoras del IX Curso de Coagulopatías de Baeza, organizado por Novo Nordisk y la Universidad Internacional de Andalucía (UNIA) y con el aval de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH). Y sobre la individualización del tratamiento y otros temas han profundizado los expertos reunidos en la sede de Baeza de la UNIA. Han asistido más de un centenar de hematólogos adjuntos y residentes para formarse y actualizarse en los trastornos de coagulación. Y lo han hecho gracias a un completo programa con conferencias magistrales y talleres prácticos que se ha erigido ya en un referente nacional en la especialidad de Hematología y Hemoterapia.

Así lo constata el doctor Ramiro Núñez, jefe de Sección de Trombosis y Hemostasia del Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla) y coordinador del curso, "es un foro ideal para la actualización del conocimiento, especialmente de las nuevas generaciones de hematólogos, en relación con las coagulopatías, en general, y la hemofilia en particular. La numerosa asistencia al curso y la valoración positiva año tras año de los alumnos es un estímulo indudable para continuar con el mismo". Mientras que la doctora Álvarez comenta que "es el germen para transmitir el entusiasmo por un área en la que no se profundiza tanto, salvo en centros que se dediquen específicamente a ello".

Individualizar el tratamiento: las claves

Como explica el doctor Núñez, "la individualización del tratamiento forma parte de la planificación del mismo". Y en la actualidad, la doctora Álvarez pone de relieve que "con la convivencia de las antiguas y nuevas terapias se puede personalizar más el tratamiento ya que tenemos muchas alternativas y complementarias unas de otras".

"El objetivo actual de la terapia pasa por conseguir evitar la aparición de episodios hemorrágicos, es decir, proporcionar una profilaxis eficaz para lograr el sangrado "cero", eligiendo la terapia que mejor se adapte al estilo de vida de cada paciente", incide el doctor Núñez.  Y para conseguirlo, ambos expertos coinciden en que "la edad, el estado de las articulaciones, la dificultad de accesos venosos o la presencia de hemorragias son algunos de los factores implicados en la elección de un tratamiento determinado". Asimismo, "la disponibilidad de los distintos tratamientos y la opinión del paciente también son claves en esta toma de decisiones", añade el doctor Núñez.

En cualquier caso, como reconoce este experto, "la variedad de tratamientos disponibles y la llegada de algunos más en un futuro cercano hace que todavía estemos en un periodo de definición de perfiles para que cada paciente se beneficie del más idóneo. Aun así, no deja de ser una muy buena noticia tener la posibilidad de elegir el mejor tratamiento para cada paciente".

Retos y oportunidades

Precisamente, el doctor Núñez considera que "la individualización de los tratamientos y la elección de la opción más adecuada puede ser el principal reto que se nos plantee en los próximos años. Todo ello, bajo la premisa de los datos de eficacia y seguridad necesarios para la aplicación de dichos tratamientos".

Y en lo que respecta a las oportunidades, ambos coordinadores del curso consideran que la disponibilidad de un amplio arsenal terapéutico debe redundar en un beneficio para el paciente: "El control de la enfermedad y la mejoría en su calidad de vida a largo plazo, con una menor carga emocional del tratamiento es una gran oportunidad que ofrecen las nuevas terapias para la hemofilia. Hemos dado un gran salto exponencial que ha permitido que las personas que viven con hemofilia se integren plenamente en la vida laboral o escolar".