Novartis ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido la opinión positiva y ha recomendado conceder una autorización de comercialización para iptacopan para el tratamiento de adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que presentan anemia hemolítica.

"Con un conjunto de evidencia sólido y un perfil de seguridad demostrado, este fármaco puede cambiar la práctica de los pacientes, ayudando a aliviar las cargas que experimentan las personas que viven con HPN", ha afirmado Antonio Risitano, M.D., Ph.D., presidente del International PNH Interest Group y director de la Unidad de Hematología y Trasplante Hematopoyético, centro de referencia de anemia aplásica y hemoglobinuria paroxística nocturna en AORN San Giuseppe Moscati, Avellino, Italia. "En estudios clínicos, iptacopan, de administración oral, demostró una mejora superior del valor de la hemoglobina sin necesidad de transfusiones de glóbulos rojos, en comparación con los tratamientos anti-C5, lo que llevó a la normalización de la hemoglobina en la mayoría de los pacientes, un beneficio potencialmente innovador para quienes viven con este trastorno sanguíneo crónico".

La HPN es un trastorno sanguíneo crónico poco común y debilitante, que se produce cuando las células sanguíneas que son intrínsecamente susceptibles a una parte del sistema inmunológico denominada sistema del complemento se expanden sobre las células sanguíneas normales debido a un entorno inmunológico permisivo. La HPN se caracteriza por hemólisis, insuficiencia de la médula ósea y trombosis en diferentes combinaciones y niveles de gravedad. Los tratamientos anti-C5 actuales se administran mediante infusión intravenosa y pueden dejar los síntomas de la HPN sin control. Hasta el 50% de los pacientes con tratamiento anti-C5 puede presentar anemia persistente, entre el 23% y el 39% siguen dependiendo de transfusiones de sangre, y la mayoría (75-89%) de los pacientes en tratamiento anti-C5 siguen presentando fatiga.

La decisión positiva del CHMP se basa en datos sólidos del estudio de Fase III APPLY-PNH en pacientes con anemia residual a pesar del tratamiento previo con anti-C5, que cambiaron al fármaco de Novartis, en comparación con los pacientes que permanecieron con el tratamiento anti-C5, así como del estudio de Fase III APPOINT-PNH en pacientes sin tratamiento previo con inhibidores del complemento. En el estudio APPLY-PNH, a las 24 semanas el 82,3% de los pacientes tratados con dicho fármaco lograron un aumento sostenido de los niveles de Hb ≥2 g/dL desde el momento basal en ausencia de transfusiones, en comparación con el 2,0% de los pacientes tratados con anticuerpos anti-C5 (diferencia del 80,2%, P