Las estadísticas indican que un buen número de los pacientes con enfermedades oncohematológicas recaen tempranamente o son resistentes a las terapias disponibles. Por esta razón, una de las numerosas asignaturas pendientes en Oncología reside en la necesidad de potenciar las líneas de investigación para ofrecer a estos pacientes novedosas opciones terapéuticas en desarrollo capaces de sortear los mecanismos de resistencia, que impiden una respuesta adecuada al tratamiento convencional.

En este momento se presentan condiciones propicias debido a la convergencia de varios factores que hasta ahora no se habían dado. El surgimiento de nuevas técnicas enfocadas en la genómica, proteómica y metabolómica, junto con los avances en inteligencia artificial y edición genética, ha establecido bases sólidas para dar un paso adelante en el desarrollo de la investigación en oncohematología.

Por este motivo, desde el Centro Integral Oncológico Clara Campal HM CIOCC, y en concreto, desde su Unidad de Ensayos Clínicos de Fase I Start – HM CIOCC, que actualmente es la cuarta unidad por número de pacientes de ensayos clínicos en oncología en Fase I en Europa, se ha apostado por esta vía de investigación con la incorporación del Dr. Agustín Penedo, un contrastado investigador especializado en este campo que viene a reforzar y enriquecer los perfiles ya existentes en esta reconocida Unidad.

De esta forma, el Dr. Penedo, potencia la Unidad de Ensayos Clínicos de Fase I Start – HM CIOCC, que cuenta con el único programa de ensayos clínicos hematooncológicos en Fase I de la sanidad privada en España, que se orienta a desarrollar fármacos innovadores y que, potencialmente, intenta mejorar los resultados de los tratamientos actuales más convencionales.

Líneas de investigación

A grandes rasgos se están desarrollando tratamientos dirigidos a dianas inmunes y de las vías de comunicación intracelulares en el mieloma múltiple, linfoma no Hodgkin, síndrome mielodisplásico y leucemia mieloide aguda refractarios a los tratamientos estándares actuales. "Nuestro propósito es aumentar el número de ensayos clínicos disponibles y diversificarlo a otras enfermedades hematológicas como la leucemia linfoblástica o la linfoide crónicas", expone el Dr. Penedo.

"Un grupo de nuestros pacientes recaen o no responden con los tratamientos actuales. La investigación en las enfermedades oncohematológicas resistentes y refractarias en estos pacientes es muy importante, ya que permite el desarrollo de novedosas opciones terapéuticas que sortean los mecanismos de resistencia que surgen en las células neoplásicas e impiden que respondan adecuadamente al tratamiento convencional. El conocimiento generado en la investigación permite diseñar nuevas estrategias de tratamiento, cada vez más enfocadas en eliminar solo las células neoplásicas, limitando a la vez los efectos secundarios no deseados", señala el Dr. Penedo.

La investigación en el campo de la oncohematología y el desarrollo de nuevas técnicas enfocadas en la genómica, proteómica y la metabolómica está permitiendo el avance en el conocimiento de los mecanismos que permiten conocer mejor el comportamiento de las células neoplásicas, cómo se transforman a partir de las células sanas, qué mecanismos hacen que aumente su supervivencia y cuáles emplean para evadir los tratamientos que actualmente usamos haciéndolas resistentes a ellos.  "La investigación en torno a estos avances nos hará capaces de tratar mejor a estos pacientes, con resultados mejores y menos toxicidad. Los resultados que se van obteniendo resultan esperanzadores para los pacientes con enfermedades hematológicas resistentes o que recaen con las terapias convencionales actuales", destaca el Dr. Penedo.

Inteligencia artificial y edición genética

El uso de la inteligencia artificial y la edición genética aplicada al diseño de medicamentos está permitiendo ahorrar plazos y financiación en el diseño y desarrollo de nuevos medicamentos dirigidos a dianas celulares. "De esta forma se abren nuevos campos para modificar o bloquear la señalización intracelular, que logra cambiar el comportamiento de la célula neoplásica. La edición genética también ha permitido el diseño de anticuerpos monoclonales conjugados que portan medicamentos dirigidos a la célula neoplásica; modificar los receptores celulares y hacer que estas células modificadas actúen de una forma determinada contra las células neoplásicas como por ejemplo los CAR-T y células NK modificadas, anticuerpos biespecíficos que unen a las células inmunes del paciente con las tumorales permitiéndoles ser más efectivas en su efecto antineoplásico", asegura el Dr. Penedo.

De hecho, el Hospital Universitario HM Sanchinarro, donde se ubica HM CIOCC Madrid, se convirtió en 2020 en el primer centro privado de España autorizado en aplicar un fármaco de la familia de los CAR-T, que se denominan de esta forma porque son terapias con linfocitos T modificados, (linfocitos T con receptores antigénicos quiméricos, por sus siglas en inglés). Esta terapia antitumoral innovadora de Novartis, denominada Kymriah^®, se basa en que los linfocitos son modificados genéticamente en el laboratorio para impactar en su sistema inmune contra un antígeno de las células tumorales. El punto fuerte de esta novedosa terapia celular reside en que goza de un alto porcentaje de curaciones en pacientes oncohematológicos con linfoma B difuso de célula grande (LBDCG) y leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B refractaria en niños y adultos jóvenes de hasta 25 años. Este es uno de los ejemplos de la capacidad innovadora de HM CIOCC, que afianza su posición como referente oncológico nacional en investigación y aplicación terapéutica.