El síndrome nefrótico se trata de una afección renal rara y potencialmente mortal que afecta a 1 de cada 50.000 niños cada año. Suele caracterizarse por la fuga de proteínas en la orina, lo que provoca hinchazón grave, coagulación sanguínea y susceptibilidad a infecciones.

"La terapia con corticosteroides ha sido el tratamiento común del síndrome nefrótico desde la década de 1960 y, si bien salva vidas, conlleva importantes efectos secundarios que incluyen aumento de peso, cambios de comportamiento, infecciones y problemas de crecimiento", explica el profesor Jonathan Craig, investigador y clínico renal y vicepresidente y decano ejecutivo de la Facultad de Medicina y Salud Pública de la Universidad de Flinders (Australia).

Por otra parte, las recaídas también son muy comunes y los niños requieren múltiples dosis de esteroides. "Básicamente, estas dosis comienzan a acumularse con el tiempo, lo que exacerba aún más estos efectos secundarios. Si bien no es posible una cura, existe una necesidad urgente de garantizar que podamos optimizar las dosis de esteroides para controlar eficazmente la enfermedad, minimizando al mismo tiempo la carga para los niños y sus familias", agregó dicho investigador.

En busca del mejor tratamiento

Este experto forma parte de un equipo de investigadores de la Universidad de Flinders que dirigen un ensayo a nivel nacional con el fin de hallar un tratamiento adecuado para  el síndrome nefrótico. "Ensayos clínicos recientes han confirmado que las primeras pautas terapéuticas tras el diagnóstico son óptimas, sin embargo, lo que aún no sabemos es si existe la posibilidad de tratar las recaídas con la mitad de la cantidad de esteroides que usamos actualmente". indicó el profesor Craig.

Utilizando un ensayo aleatorio, los investigadores compararán la eficacia de un tratamiento con corticosteroides de menor intensidad con el estándar actual con la esperanza de que  conduzca a la remisión y la mantenga. "Este enfoque ya se ha mostrado prometedor en datos observacionales y de ensayos pequeños, lo que demuestra que podríamos reducir a la mitad la dosis acumulada de esteroides y aliviar los efectos secundarios asociados", indicó el investigador Craig.

El ensayo también incorporará evaluaciones económicas y conclusiones informadas por los pacientes para proporcionar una evaluación integral del impacto del tratamiento. "Los resultados del ensayo OPEN podrían dar respuesta a pregunta crítica sin resolver con el potencial de transformar la atención y los resultados para los niños con esta enfermedad rara y desatendida en todo el mundo", concluyó el profesor Craig.