OneChain Immunotherapeutics (OCI), una compañía biotecnológica especializada en el desarrollo de terapias CAR-T para enfermedades oncológicas, ha anunciado recientemente el tratamiento del primer paciente en el ensayo clínico CARxALL, un estudio que evalúa su producto más avanzado, OC-1, en pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T corticales (coT-ALL). El ensayo, abierto a pacientes pediátricos y adultos de todo el mundo, se está llevando a cabo en Barcelona, en el Hospital Clínic y el Hospital Sant Joan de Déu, bajo la dirección de la Dra. Núria Martínez y la Dra. Susana Rives, investigadoras principales del estudio.

El estudio CARxALL (ClinicalTrials.gov identificador NCT05679895), es un ensayo llamado «de escalada de dosis», cuyo objetivo es evaluar por primera vez en humanos la seguridad y tolerabilidad de la terapia CAR-T (OC-1) en pacientes con coT-ALL, un subtipo de leucemia que representa el 20-30% de las leucemias de células T y que se caracteriza por un mal pronóstico en aquellos pacientes que no responden a las terapias existentes. El primer paciente tratado en el Hospital Clínic, un hombre joven que previamente se había sometido a varias líneas de tratamiento sin éxito, ha recibido la dosis completa sin mayores problemas.

"Este tratamiento ofrece esperanza a pacientes que han agotado todas las opciones disponibles", explica Núria Martínez, Investigadora Principal del Hospital Clínic. "Es esencial que hagamos todo lo posible para garantizar que el mayor número de pacientes pueda acceder a estas terapias innovadoras. Estamos muy agradecidos a OneChain por todo su apoyo en el ensayo clínico y esperamos establecer una relación duradera con ellos. Su cartera de productos tiene mucho que ofrecer a pacientes y familiares".

Las terapias CAR-T son un tipo de inmunoterapia que implica la modificación genética de células inmunitarias del propio paciente, llamadas células T, en el laboratorio, para mejorar y dirigir su capacidad de reconocer y atacar a las células cancerosas. Esta estrategia ya ha dado resultados prometedores en otras formas de leucemia y linfoma. Sin embargo, la aplicación de estas terapias a leucemias de células T como la coT-ALL plantea retos importantes porque las células T tumorales y las sanas poseen casi las mismas moléculas en su superficie. En consecuencia, las terapias CAR T competidoras dirigidas a la coT-ALL destruyen ambos tipos de células, lo que puede provocar una inmunosupresión grave en los pacientes.

OC-1, el producto que se está evaluando en el ensayo, pretende superar estos obstáculos dirigiéndose a CD1a, una proteína específica que se encuentra casi exclusivamente en la superficie de las células tumorales de los pacientes con coT-ALL. "Nuestro laboratorio fue el primero en desarrollar y validar un CAR-T específico para esta diana terapéutica", afirma el Dr. Pablo Menéndez, fundador del OCI y director del grupo de biología de células madre, leucemia del desarrollo e inmunoterapia del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras. "Ver ahora cómo el trabajo académico llega a los pacientes es un sueño hecho realidad para todos nosotros".

"Este es un hito importante y un momento de gran orgullo para OneChain y todos nuestros socios", asegura el Dr. Stefanos Theoharis, CEO de la compañía. "Su incesante apoyo y compromiso con nuestra empresa y los pacientes ha dado por fin sus frutos. Mi más sincero agradecimiento a todas aquellas personas y organizaciones que nos han ayudado a conseguir este hito, incluyendo el esfuerzo conjunto del Instituto Josep Carreras, el equipo de OneChain, el personal del Hospital Clínic y del Hospital Sant Joan de Déu, la Fundación Josep Carreras, Invivo Partners, nuestro principal inversor, la Fundación Unoentrecienmil, el Banc de Sang i Teixits (BST) y el programa CDTI Innvierte, del Ministerio de Industria", concluye.