Janssen-Cilag International NV, una empresa de Johnson & Johnson, ha anunciado los resultados actualizados de un estudio de fase 1 abierto, multicéntrico y de cohortes múltiples sobre la seguridad y la eficacia de TAR-210, un sistema intravesical de liberación dirigida diseñado para proporcionar una liberación local sostenida de erdafitinib en la vejiga, en pacientes con cáncer de vejiga no músculo-invasivo (CVNMI) con alteraciones del FGFR seleccionadas. Estos datos se presentaron como ponencia (Sinopsis n.º PD48-02) en la Reunión anual 2024 de la Asociación Americana de Urología (AUA) que se celebrará del 3 al 6 de mayo de 2024 en San Antonio, Texas.

Los resultados incluyen datos actualizados de la cohorte 1 (C1); pacientes con CVNMI de alto riesgo (AR) recidivante y sin respuesta al Bacilo de Calmette-Guérin (BCG) (Ta/T1 de alto grado; papilar únicamente) que rechazaron o no eran aptos para cistectomía radical y la cohorte 3 (C3); pacientes con CVNMI recidivante de riesgo intermedio (RI) (Ta/T1) con enfermedad papilar de bajo grado dejados in situ como lesiones marcadoras tumorales. Los primeros resultados se presentaron en el Congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica 2023, y los resultados provisionales se presentaron en el Congreso Anual de la Asociación Europea de Urología (EAU) 2024.

"Los avances en el panorama del tratamiento del cáncer de vejiga no músculo-invasivo de riesgo alto o intermedio han sufrido un cierto estancamiento durante más de 50 años", comenta el Antoni Vilaseca, M.D., Ph.D., del Hospital Clínic de Barcelona y autor de la ponencia del estudio de fase 1 TAR-210. "Los resultados presentados hoy ponen aún más de relieve que TAR-210, como tratamiento localizado del cáncer de vejiga, puede ofrecer una alternativa prometedora para los pacientes con opciones terapéuticas limitadas".

En la fecha de corte de los datos, el 22 de marzo de 2024, 64 pacientes habían sido tratados con TAR-210 en las dos cohortes. De los 21 pacientes de la C1 con CVNMI-AR, la tasa de supervivencia libre de recidiva (LR) a los 12 meses fue del 90 por ciento (intervalo de confianza [IC] del 95 por ciento, 66-97). En la C3, 31 pacientes fueron evaluables desde el punto de vista de la eficacia y 28/31 lograron una tasa de respuesta completa (RC) del 90 por ciento (IC del 95 por ciento, 74-98).

Los acontecimientos adversos surgidos durante el tratamiento (AAST) más frecuentes fueron acontecimientos de grado 1/2 en el tracto urinario inferior. No hubo toxicidades limitantes de la dosis ni fallecimientos. Dos pacientes (3 por ciento) interrumpieron el estudio debido a AAST de síntomas urinarios leves y dos pacientes tuvieron AAST graves con pielonefritis y sepsis o ITU (infección del tracto urinario) y sepsis, respectivamente.

"Las alteraciones genéticas del FGFR son las más comunes en los CVNMI", afirma la Sabine Brookman-May, M.D., vicepresidenta de Desarrollo Tardío en Oncología de Johnson & Johnson Innovative Medicine. "Estos resultados avalan aún más el potencial de TAR-210 con administración trimestral como opción de tratamiento sin BCG y que preserva la vejiga, lo que subraya nuestro profundo compromiso con terapias novedosas pioneras para pacientes que se enfrentan a vías de tratamiento limitadas".

"En Johnson & Johnson, nos hemos comprometido a transformar el tratamiento del cáncer de vejiga con una novedosa tecnología de administración de fármacos y terapias basadas en la precisión", explica Henar Hevia, directora principal del área terapéutica de Oncología para EMEA de Johnson & Johnson Innovative Medicine. "A medida que los datos se consolidan, resulta alentador observar respuestas positivas sostenidas al tratamiento. Confiamos en estudiar todo el potencial de TAR-210 en pacientes con cáncer de vejiga no músculo-invasivo alterado por el FGFR a través de un programa de desarrollo clínico continuo y exhaustivo".

Europa tiene una de las tasas de cáncer de vejiga más elevadas del mundo con cerca de 225.000 pacientes diagnosticados en 2022, lo que supone un aumento del 10 por ciento con respecto a 2020. El CVNMI representa aproximadamente el 75 por ciento de todos los cánceres de vejiga diagnosticados recientemente. En la actualidad, la inmunoterapia intravesical adyuvante con BCG o quimioterapia intravesical es el tratamiento estándar para las pacientes con CVNMI de riesgo intermedio y alto. Entre el 30 y el 40 por ciento de las pacientes no responden al BCG, y experimentan recidiva o progresión de la enfermedad. En estos casos de pacientes con CVNMI-AR, la cistectomía radical (extirpación de la vejiga) se perfila como la principal opción de tratamiento. Este procedimiento abdominal mayor requiere la creación de una derivación urinaria para recoger y almacenar la orina.