Los ensayos clínicos en animales son una de las etapas necesarias, pero más complejas en el desarrollo y comercialización de un fármaco. Representan un paso imprescindible previamente a comenzar pruebas del fármaco en humanos, aportando información clave sobre, en primer lugar, la seguridad del fármaco (que se confirmará en humanos durante la Fase I de los ensayos humanos) y la potencial eficacia del mismo (Fase II / III). Los animales funcionan como modelos de lo que ocurrirá en humanos, pudiendo inferirse de dichos modelos las características fundamentales del fármaco.

 Sin embargo, los ensayos en modelos animales tienen una serie de impactos, o consecuencias negativas, sobre el proceso de desarrollo de los fármacos:

 Son procesos costosos en tiempo, que ralentizan la llegada del fármaco al mercado y por consiguiente la capacidad de la empresa que lleva el fármaco al mercado para obtener retorno, al consumirse parte del periodo de protección de la patente durante esta fase.

• Son caros, dadas las condiciones extremadamente controladas en las que se mantiene a los animales, la complejidad de los experimentos que sobre ellos se ejecutan y las modificaciones o alteraciones a las que se les somete, para adaptarlos lo más posible a la situación humana que se pretende evaluar.
• Plantean problemas éticos y afrontan una resistencia social significativa, lo cual limita también los entornos geográficos en los que estos ensayos pueden llevarse a cabo. 

Desde esta perspectiva, resulta de gran interés el utilizar tecnologías que limiten o reduzcan la necesidad de llevar a cabo ensayos animales, y a este nivel existen una serie de oportunidades, que pueden sustituir parte de estos ensayos con experimentos o procesos in silico (virtuales o digitales) o in vitro (sobre células u otras entidades extraídas de organismos vivos). Algunas de estas son:

• La simulación, basada en métodos de aprendizaje automático (machine learning, Deep learning), en ordenador de los comportamientos del fármaco en sistemas biológicos. A medida que estas simulaciones incrementan su precisión, sus resultados pueden utilizarse de dos modos:
  • Reemplazar parcialmente los estudios en animales, permitiendo el incrementar la confianza en los mismos con un número menor de experimentos reales y, por tanto, reduciendo su coste y duración.
  • Más relevante probablemente es la aplicación de la Inteligencia Artificial a la selección de los modelos animales óptimos para producir los mejores y más fiables resultados, obviando la necesidad de repetir experimentos (los animales que se utilizan no son típicamente animales normales, sino modificados genéticamente o con otros métodos, para reproducir de la forma más fiel posible la enfermedad de interés. La IA puede jugar un papel muy importante en la optimización de la selección y en la definición de las modificaciones, para al ajustar el modelo al caso humano, requerir menor número de experimentos animales)
  • Optimizar el diseño de los ensayos en animales. Este diseño es una labor compleja que exige extenso conocimiento y experiencia, así como una actualización continua, a nivel científico, siendo una vez más potencialmente lento y caro. La IA puede hacer aportaciones muy importantes en este aspecto, permitiendo acelerarlo muy significativamente, reducir su coste y mejorar su calidad (al cubrir, con aprendizaje automático y revisión de literatura científica, un proceso que puede requerirle semanas o meses al científico)
  • A mayores, existen tecnologías físicas, como los chips microfluidicos conocidos como Organ on a Chip (como por ejemplo los fabricados en Galicia por la startup de la USC, B-Flow), que buscan generar un dispositivo físico que reproduce el entorno biológico que se encontrará en el modelo animal, permitiendo el optimizar los experimentos y estudiar el comportamiento del fármaco en estos simuladores. Estas simulaciones in vitro, combinadas con su análisis por inteligencia artificial, contribuyen una vez más a la optimización del diseño de los experimentos animales, que tendría sino que hacerse siguiendo un proceso de ensayo y error en los propios animales, hasta llegar a las condiciones óptimas, una vez más requiriendo más tiempo y más animales, con las consecuencias que esto tiene sobre time to market, coste y ética.