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Resultados positivos con bortezomib en el colangiocarcinoma intrahepático avanzado

Un pequeño ensayo de fase II pone de manifiesto el beneficio del fármaco, como tratamiento de segunda línea en pacientes con tumores deficientes en PTEN.

23/05/2024

Investigadores chinos han establecido el beneficio de la monoterapia con bortezomib en ciclos de 21 días, en pacientes con colangiocarcinoma intrahepático (CCIH) que ha progresado tras la terapia estándar de primera línea. En la población caracterizada por la deficiencia del gen PTEN, el tratamiento se asoció a unas tasas de ...

Investigadores chinos han establecido el beneficio de la monoterapia con bortezomib en ciclos de 21 días, en pacientes con colangiocarcinoma intrahepático (CCIH) que ha progresado tras la terapia estándar de primera línea. En la población caracterizada por la deficiencia del gen PTEN, el tratamiento se asoció a unas tasas de respuesta objetiva y de control de la enfermedad del 18 y del 43%, respectivamente.

Zhen-gang Yuan, científico de la Universidad Médica Naval y codirector del estudio, afirma que la mediana de supervivencia global en estos pacientes de difícil tratamiento fue algo mayor de 7 meses. El investigador prosigue indicando que el CCIH es el segundo tipo más frecuente de cáncer hepático, caracterizándose por su fenotipo agresivo y mala prognosis. Hasta el momento, el único ensayo prospectivo de fase III relativo a tratamientos de segunda línea en este tipo de cáncer ha arrojado un beneficio marginal con la adición de FOLFOX, lo que ha impulsado la evaluación de múltiples terapias en subgrupos específicos de pacientes, definidos por los rasgos citogenéticos del tumor. La deficiencia en PTEN destaca a este respecto, ya que, además de ser frecuente en múltiples tipos de cáncer, se asocia a peor prognosis en el CCIH, asegura Yuan.

En efecto, la pérdida de función en este gen promueve la expresión de las subunidades del proteasoma, complejo molecular al que va dirigido bortezomib. El científico señala que aunque todos los pacientes del actual ensayo experimentaron efectos adversos relacionados con el tratamiento, no se registraron fatalidades atribuibles al mismo. Los hallazgos abren la vía hacia una opción terapéutica libre de quimioterapia en el CCIH deficiente en PTEN, concluye Yuan.

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