Hemofilia, Trombocitopenia Inmune Primaria (PTI) y Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) son tres enfermedades hematológicas raras o ultra raras. En este ámbito, la investigación y la innovación puede ser relevante a la hora de mejorar la vida de las personas con estas patologías. Por este motivo, con el fin de apoyar el conocimiento de las últimas actualizaciones científicas, más de un centenar de expertos se han reunido en Madrid, entre el 31 de mayo y el 1 de junio, en el encuentro científico "Aliados en enfermedades raras hematológicas", organizado por Sobi, compañía biotecnológica internacional dedicada al desarrollo de tratamientos innovadores para las personas que viven con patologías poco frecuentes.

"Aliados en enfermedades raras hematológicas" ha sido el lema del encuentro. "Las principales necesidades de estos pacientes están relacionadas con el diagnóstico (mejorar el conocimiento de estas enfermedades para establecer un diagnóstico precoz y certero), el tratamiento (desarrollo de más y mejores terapias), y el acceso (rápido acceso a fármacos innovadores)", explica José Luis Justicia, director médico de Sobi. "Para superar los retos asociados a las enfermedades hematológicas raras, Sobi apoya programas educativos y campañas de concienciación para facilitar el diagnóstico; ofrece y desarrolla medicamentos innovadores, y tiene abiertos varios programas de acceso precoz a fármacos en investigación".

Durante dos días, ponentes y asistentes han profundizado en aspectos que permiten estar al lado de los pacientes, de los profesionales sanitarios y de la innovación. De esta forma, talleres, mesas de debate y experiencias clínicas han profundizado en aspectos como: elevar los niveles de protección entre los pacientes con hemofilia, el impacto de la anemia entre las personas con HPN o la mejora de la calidad de vida entre las personas con PTI. Todo ello coordinado por los hematólogos Víctor Jiménez Yuste, Mónica Ballesteros y David Valcárcel.

Humanización de las Enfermedades Raras

En España, tres millones de personas conviven con una enfermedad rara. Así, la humanización de las enfermedades minoritarias ha sido otro de los puntos destacados del encuentro, con la intervención de Fidela Mirón, vicepresidenta de FEDER. "Queremos ser una compañía conocida no solo por los tratamientos sino también por nuestro propósito de acompañar a los pacientes y sus familiares desde el punto de vista humano y emocional, promoviendo su integración en la sociedad. Y esto lo podemos lograr promoviendo la humanización y el abordaje integral de las enfermedades minoritarias", afirma Beatriz Perales, directora de Relaciones Institucionales y Acceso de Sobi Iberia.