La CE aprueba Fabhalta® (iptacopan), la primera monoterapia para tratar la HPN

Novartis ha anunciado que la CE ha aprobado Fabhalta® (iptacopan) como la primera monoterapia de administración oral para pacientes adultos con HPN. La concesión se dio tras los datos favorables de los estudios de Fase III APPLY-PNH y APPOINT-PNH.

10/06/2024

Novartis ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Fabhalta® (iptacopan) como la primera monoterapia de administración oral para pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que presentan anemia hemolítica. La HPN es un trastorno sanguíneo crónico poco común y debilitante que se caracteriza por hemólisis, insuficiencia de la médula ...

La HPN es un trastorno sanguíneo crónico poco común y debilitante que se caracteriza por hemólisis, insuficiencia de la médula ósea y trombosis en diferentes niveles de gravedad. El tratamiento estándar actual, con anti-C5, se administra mediante infusión intravenosa y sigue sin abordar de manera holística los síntomas de la enfermedad. A pesar del tratamiento con anti-C5, un gran porcentaje de personas con HPN siguen presentando anemia, dependencia de transfusiones de sangre y una gran sensación de fatiga que impacta de manera importante en su calidad de vida.

La aprobación de la CE se concedió tras la opinión positiva del CHMP en marzo, basada en datos de los estudios de Fase III APPLY-PNH y APPOINT-PNH. En el estudio APPLY-PNH, en pacientes con anemia a pesar del tratamiento previo con anti-C5, se demostró superioridad en la mejora de los niveles de hemoglobina (Hb) en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos y en la tasa de evitación de transfusiones, en comparación con los pacientes que permanecieron con tratamientos anti-C58. Mientras que en el estudio APPOINT-PNH, en pacientes con HPN que no habían recibido tratamiento previo, los resultados fueron consistentes, demostrando una mejora significativa en los niveles de hemoglobina en ausencia de transfusiones. Además, en ambos estudios los pacientes manifestaron mejoras significativas en los niveles de fatiga medida por la escala de Evaluación Funcional de la Terapia de Enfermedades Crónicas – Fatiga [FACIT-F], presentando puntaciones similares a la población general.