Sobi® anuncia que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización de ALTUVOCT™ (efanesoctocog alfa) como medicamento huérfano para el tratamiento y la prevención de sangrados y la profilaxis perioperatoria en la hemofilia A. Es una terapia de sustitución del factor VIII con alta actividad mantenida para todas las edades y cualquier gravedad de la enfermedad. Los niños, adolescentes y adultos pueden alcanzar niveles de actividad del factor VIII cercanos a la normalidad (superiores al 40%) durante una parte significativa de la semana con una única dosis administrada cada siete días, alcanzando niveles valle próximos al 15% en adultos y adolescentes antes de la siguiente dosis. El resultado es una mejor protección frente a los sangrados en comparación con la profilaxis anterior con factor VIII.

La Comisión Europea también respalda la recomendación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de mantener la designación de medicamento huérfano y concederle un período de exclusividad comercial de 10 años. La recomendación de la EMA señala que, incluso teniendo en cuenta los tratamientos existentes, la profilaxis con este fármaco una vez a la semana demuestra una tasa anual de sangrados significativamente menor en comparación con otros productos de factor VIII, lo que constituye una ventaja clínicamente relevante.

Según José Luis Justicia, director médico de Sobi Iberia, "la aprobación marca un hito importante en nuestro trabajo para mejorar la vida de los pacientes con hemofilia A y representa un avance hacia el objetivo de lograr una normalización de la hemostasia. A pesar de que, actualmente, disponemos de tratamientos profilácticos, los pacientes con hemofilia A continúan experimentando sangrados, muchas veces subclínicos, lo que conduce a deterioro articular y funcional, dolor agudo y crónico, y repercusión negativa en su calidad de vida. Existe un consenso creciente de que niveles más altos de factor VIII pueden ofrecer una mejor protección y mejores resultados para los pacientes, contribuyendo a que las personas con esta enfermedad puedan dar un paso más para tener una mente libre de hemofilia. Es una terapia innovadora que permite reducir la frecuencia de las dosis y la carga del tratamiento, mejora la protección y los resultados clínicos".

"A pesar de los avances, la hemofilia sigue limitando la vida de los pacientes, lo que significa que siguen siendo necesarios tratamientos que ofrezcan una protección elevada. La actividad mantenida del factor VIII que se consigue con esta nueva molécula y su pauta de administración una vez a la semana tienen el potencial de mejorar la calidad de vida de las personas con hemofilia A. Los ensayos demostraron mejoras en la prevención y el tratamiento de los sangrados, junto con mejoras en la salud física, el dolor y la salud articular", afirma el profesor Robert Klamroth, MD, PhD, jefe del Departamento de Medicina Interna, Medicina Vascular y Trastornos de la Coagulación de la Vivantes Klinikum Friedrichshain, Berlín, Alemania.

La concesión de la autorización de comercialización se basa en los resultados de los estudios pivotales de fase 3: XTEND-1 en adultos y adolescentes y XTEND-Kids en niños, que evaluaron la eficacia y seguridad del fármaco en personas con hemofilia A grave. Estos ensayos demostraron que la profilaxis con este medicamento una vez a la semana (50 UI/kg) proporcionaba protección frente a sangrados a cualquier edad (80-88% de pacientes libres de sangrados espontáneos). Los resultados también mostraron una mejora de la salud articular, la salud física, el dolor y la calidad de vida general al comparar las evaluaciones de la semana 52 y las del inicio de los estudios. Además, no se observaron inhibidores del factor VIII en el programa clínico.

"Este anuncio supone un paso adelante en la atención de las personas con hemofilia A, ya que les ofrece la posibilidad de mejorar los resultados del tratamiento y su calidad de vida. Por primera vez, niveles elevados de actividad del factor VIII pueden mantenerse durante una parte de la semana con una dosificación simplificada, una vez a la semana. Estamos orgullosos de trabajar junto a la comunidad vinculada con la hemofilia, mientras lideramos el cambio de paradigma hacia una normalización de la hemostasia y creamos nuevas posibilidades juntos", señala Lydia Abad-Franch, MBA, directora de Investigación, Desarrollo y Asuntos Médicos, y Chief Medical Officer de Sobi.

La hemofilia A es una enfermedad genética rara, crónica, en la que el organismo no produce suficiente factor VIII, una proteína esencial para la coagulación de la sangre, o lo hace de forma disfuncional. Se da en aproximadamente 1 de cada 5.000 nacimientos masculinos al año, y aún con mucha menos frecuencia en mujeres. En España, su prevalencia es de 4.744 (1/10.000). Las personas con hemofilia A pueden sufrir episodios de sangrado que pueden causar dolor, lesiones articulares irreversibles y sangrados potencialmente mortales. Los resultados clínicos han mejorado con el tiempo gracias a los avances en las opciones de tratamiento disponibles, pero siguen existiendo necesidades clínicas y sociales no satisfechas para quienes viven con esta enfermedad.

Esta terapia fue aprobada por primera vez en EE. UU. en febrero de 2023 por la Food and Drug Administration (FDA) estadounidense. Anteriormente, la FDA le había concedido la designación de Terapia Innovadora en mayo de 2022 -la primera terapia de factor VIII en recibir esta designación-, la designación de Vía Rápida en febrero de 2021 y la designación de Medicamento Huérfano en 2017.