La reforma de la legislación farmacéutica europea podría afectar a la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos y a la equidad en el acceso de los pacientes con enfermedades raras a sus  tratamientos. Así se desprende de las conclusiones del nuevo informe `Impacto de la revisión de la legislación farmacéutica básica europea sobre las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos´ elaborado por el Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos con la colaboración del Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Fundación General de la Universidad de Alcalá (CEPPyG) y el aval de la Escuela Andaluza de Salud Pública (EASP).  

Este informe destaca también que la nueva distinción entre "medicamentos huérfanos" y "aquellos que responden a una necesidad médica no satisfecha" no  está suficientemente justificada en las propuestas de Reglamento y de Directiva  presentadas por la Comisión Europea, lo que podría desincentivar la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos. Además, la propuesta de Reglamento presenta limitaciones en cuanto a la acumulación de períodos de exclusividad, pudiendo desproteger a los medicamentos huérfanos. 

En este sentido, José Manuel Baltar, ex consejero de Sanidad del Gobierno de Canarias y miembro del Observatorio, ha afirmado que, "la propuesta de Reglamento carece de justificación para la distinción entre medicamentos huérfanos, pudiendo generar complejidad y contradicciones en los periodos de exclusividad. Esta falta de coherencia es capaz de comprometer el acceso equitativo a tratamientos para enfermedades raras, por lo que urge una revisión para garantizar una política que fomente la inversión y asegure la igualdad de  acceso a medicamentos huérfanos innovadores".

Otra conclusión importante del informe es la eliminación del Comité de Medicamentos Huérfanos actual, centralizando todos los procesos de autorización de comercialización y designación de fármacos en el Comité de Medicamentos de Uso Humano, ya que podría generar un efecto embudo en la tramitación de solicitudes y reducir la participación de las asociaciones de pacientes con enfermedades raras. 

Por ello, las recomendaciones de este séptimo informe incluyen propuestas como  establecer un procedimiento diferenciado para los medicamentos huérfanos en  aspectos como la solicitud de autorización y la exclusividad comercial. Además, destacan la necesidad de conservar el Comité de Medicamentos Huérfanos, tal  y como establece el Reglamento 141/2000, con el fin de otorgarles mayor capacidad  decisoria y asegurar la participación de los pacientes.  

"Es crucial fortalecer la presencia de las asociaciones de pacientes en los grupos  científicos, y esto va más allá de la función consultiva propuesta. La participación de las asociaciones es esencial para asegurar que las decisiones se tomen teniendo en cuenta las necesidades de los pacientes que conviven con una enfermedad rara y dependen de medicamentos huérfanos innovadores para tener una mejor calidad de vida", ha concluido Remedios Martel, ex directora general de Salud Pública de la Junta de Andalucía y miembro del Observatorio. 

El impacto de las nuevas propuestas legislativas 

Elaborado por un grupo multidisciplinar de reconocidos expertos cuyo objetivo es identificar los principales retos legislativos que deben ser abordados para mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras en España, que se estima que afectan a 3 millones de personas en nuestro país y más de 30 millones en Europa4, este informe ha sido publicado tras la Comisión Europea revisar la legislación farmacéutica básica, resultando en dos propuestas legislativas: una Directiva sobre medicamentos de uso humano y un Reglamento sobre procedimientos de autorización y control de medicamentos de uso humano. 

Dada la importancia de estas iniciativas para las enfermedades raras y medicamentos huérfanos, el Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos ha realizado un análisis para evaluar su impacto en este ámbito y como conclusión ha presentado una serie de propuestas con el objetivo de contribuir a que las iniciativas legislativas, en su redactado final, refuercen la incentivación y la protección necesarias para garantizar la investigación y el  desarrollo de medicamentos huérfanos. 

Debido a la singularidad y complejidad de las enfermedades raras, los pacientes  habitualmente se enfrentan a grandes dificultades que abarcan desde el retraso en el diagnóstico, hasta la insuficiencia en los recursos sociosanitarios, el retraso en el acceso a los tratamientos necesarios y la escasa información o acceso a los centros de referencia y a los expertos. Actualmente, sólo el 5% de las enfermedades raras tienen una terapia eficaz disponible, de aquí la importancia de reformas legislativas a nivel europeo que avancen hacia la innovación y  garanticen la protección de los pacientes.

El informe completo del Observatorio Legislativo "Impacto de la revisión de la  legislación farmacéutica básica europea sobre las enfermedades raras y los  medicamentos huérfanos" puede descargarse aquí. 

Este informe está actualizado a fecha de abril 2024, después de que las enmiendas  presentadas en la Comisión de Industria, Investigación y Energía (ITRE, por sus  siglas en inglés) y de Medio Ambiente, Salud Pública y Seguridad Alimentaria  (ENVI, por sus siglas en inglés) fueran aceptadas por el Pleno del Parlamento  Europeo en una votación el 11 de abril de 2024. Este informe se actualizará a medida  que continúe su tramitación cuando se inicie la nueva legislatura.