Técnicos, médicos y gestores se reunieron este lunes en los cursos de verano de la Universidad Complutense de Madrid (UCM) para analizar los mecanismos de acceso temprano y los nuevos procedimientos para la evaluación de medicamentos en sesión organizada por la compañía Roche.

Patrick Wallach

Dio la bienvenida a los alumnos y periodistas Patrick Wallach, director general de Roche Farma España, quien abrió el contenido del encuentro con referencia a los informes WAIT de la Efpia en los que se repite que la falta de disponibilidad de medicamentos impacta en la calidad de vida y su longitud. A lo que hay que darle la vuelta con eficiencia y generación de valor. Desde la integración de datos con modelos disruptivos que llevan a una revolución hoy en marcha. Con perspectiva colaborativa y trabajo estrecho con la industria. Al añadir la valoración social como dicta la regulación en ciernes.

Javier Padilla

Acto seguido tomó la palabra Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad, quien también vio en la evaluación con información fiable la vía a reducir las incertidumbres en materia de medicamentos. En tránsito de la opacidad a la transparencia con rendición de cuentas. No sin que se conozcan todavía muy bien los costes en el desarrollo de fármacos ni suficiente transparencia administrativa. Para sacar partido a la información pública y publicada que lleve a predictivilidad con soporte regulador a varios años, pero flexible y sin bandazos. Una transparencia que se enriquece con cuadros de mando sin tener que esperar a los informes Wait. A estas alturas del año en que hay una notable efervescencia normativa aquí y en el conjunto de la UE como necesidad para el sector y los pacientes.

Momento en que adelantó las novedades regulatorias esperables este mismo verano con un nuevo real decreto de evaluación.

Víctor Briones

Cerró la mesa inaugural el vicerrector de estudios de la Universidad Complutense de Madrid (UCM), Víctor Briones Dieste, con mención a la cita veraniega de la universidad y sus circunstancias habidas durante la pandemia.

Dr Federico Plaza

Desde la platea, el doctor Federico Plaza, director de Corporate Affairs de Roche Farma España, lamentó que el buen proyecto que suponía Valtermed, para la evaluación armonizada de medicamentos, no se haya desarrollado bien. Por dificultades, principalmente, debidas a la fragmentación política. Sin tener presente, insistió que tenemos delante una oportunidad de oro con los fondos europeos para la evolución continua de medicamentos y nuevas indicaciones.

Isabel Pineros

Isabel Pineros, directora del departamento de acceso en Farmaindustria, cifró en 167 los medicamentos autorizados en listado de uso bajo situaciones especiales. En mecanismos de acceso rápido previos a las decisiones de financiación de medicamentos innovadores que le permitió abrir un debate sobre el acceso temprano y su posible implementación en el Sistema Nacional de Salud. Que, en propuesta de su patronal, defiende una financiación acelerada para que los 22 meses de espera se dejen en 90 días, tres meses. Aun sintiendo que no existan todavía plataformas para agilizar los complicados métodos de pagos por resultados.

Jorge Aboal

El hasta hace poco director general de asistencia sanitaria del Servicio Gallego de Salud (SERGAS), Jorge Aboal, aseveró que en su región la decisión de administrar un fármaco, innovador o no, es patrimonio del clínico y que no debe haber trámites administrativos que lo impidan o lo estorben. Lo que explica que el RDL de 2009, pensado para situaciones especiales, se convierta en norma por la fuerza de los hechos. De forma que la financiación y el ajuste de precio, siempre complejos, se torna algo secundario. Al surgir dilaciones en las que, de forma incomprensible, hay pacientes que se quedan en el camino. Un recorrido en el que las ofertas de las compañías pueden caer hasta un 40%.

Julián Isla

Seguidamente, Julián Isla, miembro del Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMA, recordó que faltan datos para comprender la realidad plena de los retrasos en acceder a terapias imprescindibles. Cuando los pacientes se ven abocados a dilaciones tan incomprensibles como saber qué significan los "accesos extendidos".

Isla criticó el actual modelo farmaco-económico y lamentó que España sea un país percibido como complicado para la industria global. Sin que debiera ser necesario pagar toda la innovación sino, de forma prioritaria, aquello que cambia realmente la vida del paciente. En un momento en el que ni la AEMPS ni el Ministerio de Sanidad incorporan a los pacientes. Cuando el deseo de todos es pasar de los RWD a los RWE, pero de forma individualizada.

Dra Mónica Povedano

La doctora Mónica Povedano, jefa de sección de neurofisiología del Hospital Universitari de Bellvitge (Barcelona), explicó los cauces por los que su equipo facilita tempranamente las terapias en ELA. En un país con liderazgo en ensayos clínicos pero en el que se administran terapias en situaciones especiales a los pacientes por estricto compromiso profesional de los clínicos que los atienden. Dicho desde un centro que desarrolla ocho ensayos cada año en ELA.

Antonio Gómez Outes

Por parte de la división de Farmacología y Evaluación Clínica del departamento de medicamento de uso humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), Antonio Gómez Outes, no negó la complejidad cambiante en el espacio del medicamento. Aunque la agencia no entra ni en precio ni en condiciones de financiación. Su papel, como recordó, está antes de esas decisiones y en la autorización ensayos clínicos y su participación en la evaluación europea. Mediante informe y revisión por pares para dar opiniones, mediante expertos en grupos consultivos sobre riesgos y seguridad, y según la participación de los pacientes dentro de la EMA.

Tras la opinión positiva del acceso estándar se define el valor del medicamento, y su precio y valoración económica pasa a Farmacia, con un cambio esperable en 2025. A la espera de que la EMA haga evaluaciones paralelas al CMHP en oncología y terapias avanzadas, extensible más adelante a medicamentos huérfanos. En el camino a desagregar datos y de momento según el RDL 1015/2009 sobre usos en situaciones especiales cuando no hay alternativa en el mercado y sí disponibilidad del producto en el país. Al haber contado más de 60.000 solicitudes tramitadas en pandemia y 30.000 sólo en 2023, correspondientes a pacientes individuales. Ahora que Valtermed todavía es voluntario y sigue lejos de cumplir sus objetivos iniciales.

Dr José Luis Poveda

En la siguiente mesa, el doctor en FH José Luis Poveda, gerente del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, sentenció que llegar tarde en acceso es algo que no debería ser una característica estructural del sistema. En una costumbre que asimiló al bolero quizás, quizás, quizás en su bucle infinito. Ahora que se transita de un modelo analógico a otro que quiere ser digital. De lo que extrajo que no hay características sino problemas a resolver.

Estimó Poveda así mismo que los procesos de aprobación acelerada deberían acompasar la parte económica y científica, mediante transparencia y colaboración entre las agencias regulatorias. Con modelos de fijación de precios a armonizar, y más recursos y capacitación para los evaluadores, con diálogos lo más tempranos posibles.

Finalmente, Isabel Pineros expresó en nombre de todos el deseo de que se facilite el acceso temprano a los medicamentos y de forma distinta a como se hace en la actualidad.