Roche ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha adoptado una opinión positiva para PiaSky® (crovalimab) en el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). El CHMP ha recomendado el uso de PiaSky, un novedoso anticuerpo monoclonal que se recicla, y que inhibe la proteína del complemento C5, en adultos y adolescentes (a partir de 12 años con un peso de 40 kg) que sean nuevos o que hayan sido tratados previamente con inhibidores de C5. Si se aprueba, PiaSky será el primer tratamiento subcutáneo (SC) mensual para la HPN en Europa, con la opción de autoadministración tras una formación adecuada. Esto puede proporcionar una alternativa a los inhibidores de C5 actuales que requieren infusiones intravenosas (IV) regulares, ayudando potencialmente a reducir la carga del tratamiento y la interrupción de la vida de las personas con HPN y sus cuidadores. Se espera que próximamente la Comisión Europea tome una decisión final sobre la aprobación de PiaSky. 

Tal y como ha señalado el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, "las personas que viven con HPN se enfrentan a un tratamiento de por vida, que a menudo requiere infusiones intravenosas frecuentes y visitas a la consulta que consumen mucho tiempo. Con la opción de administración del tratamiento una vez al mes, la recomendación que hemos recibido hoy puede suponer más libertad en la vida diaria de pacientes y cuidadores".

La HPN es una enfermedad rara de la sangre, potencialmente mortal, que afecta a unas 20.000 personas en todo el mundo. En la HPN, los glóbulos rojos son destruidos por el sistema del complemento, que forma parte del sistema inmunitario innato. Esto provoca síntomas como anemia, fatiga y coágulos sanguíneos, y puede causar enfermedad renal. Los inhibidores de C5 bloquean parte de la cascada del sistema del complemento y han demostrado su eficacia en el tratamiento de la HPN. PiaSky es un novedoso inhibidor de C5 que se recicla en el torrente sanguíneo, lo que permite que esta terapia se una e inhiba la proteína C5 varias veces y actúe durante más tiempo en el organismo con un pequeño volumen de medicamento. Esto permite la administración SC cada cuatro semanas, tras una infusión IV inicial y dosis semanales de carga SC durante el primer mes de tratamiento.

La recomendación del CHMP se basa en los resultados del estudio fase III COMMODORE 2 en personas con HPN que no han sido tratadas previamente con inhibidores de C5. Los resultados del estudio demostraron que PiaSky, administrado en inyecciones SC cada cuatro semanas, logró el control de la enfermedad y fue bien tolerado. PiaSky no fue inferior en cuanto a seguridad comparado con la de eculizumab, un inhibidor de C5 de referencia que se administra por vía intravenosa cada dos semanas. La tasa de acontecimientos adversos en las personas tratadas con PiaSky fue similar a la del tratamiento con eculizumab (78% frente a 80%, respectivamente). La solicitud incluía datos complementarios de dos estudios fase III, el COMMODORE 1, en personas con HPN que cambiaban de inhibidores de C5 actualmente aprobados, y el COMMODORE 3, en pacientes nuevos con inhibidores de C5 realizados en China. 

PiaSky es el primer tratamiento mensual SC aprobado en EE.UU. y Japón, tanto para personas con HPN que sean nuevas en el tratamiento como para aquellas que han sido tratadas previamente con inhibidores del complemento, basado en los resultados de los estudios COMMODORE 1 y 2. 

PiaSky se está investigando en un amplio programa de desarrollo clínico, que incluye cinco estudios fase III en marcha y tres estudios de fase previa en enfermedades mediadas por el complemento, como la HPN, el síndrome hemolítico urémico atípico y la anemia de células falciforme.