Johnson & Johnson ha anunciado resultados positivos del ensayo fase 3 Vivacity-MG3 de nipocalimab en pacientes con miastenia gravis generalizada (MGg). Los pacientes tratados con el fármaco más el tratamiento de base mostraron resultados superiores frente a placebo más el tratamiento de base, según la variable principal del ensayo, que consistió en la mejora en la puntuación de actividades de la vida diaria para la miastenia gravis (MG-ADL)a evaluada a las  22-24 semanas con respecto al valor basal. Estos datos se incluyen en una comunicación (Abstract # EPR014) y forman parte de ocho abstracts que Johnson & Johnson ha presentado en el congreso de la Academia Europea de Neurología (EAN, por sus siglas en inglés), que se ha celebrado en Helsinki del 29 de junio al 2 de julio del 2024, y se incluirán en las solicitudes a las autoridades reguladoras previstas para finales de este año.

"La respuesta mantenida durante seis meses con el fármaco en esta población con miastenia gravis es un hallazgo importante, dadas las exacerbaciones crónicas e impredecibles que se observan habitualmente en esta enfermedad", ha señalado el Dr. Carlo Antozzi, de la Unidad de Neuroinmunología y Patología Muscular de la Neurological Institute Foundation C. Besta (C.A.) de Milán (Italia). "Nos sentimos alentados por su potencial para abordar esta necesidad no cubierta para las personas con miastenia gravis".

El estudio doble ciego controlado con placebo incluyó una amplia población de pacientes con anticuerpos frente al receptor de acetilcolina (AChR+), anticuerpos frente a la tirosina quinasa específica del músculo (MuSK+) y/o anticuerpos frente a la proteína 4 relacionada con el receptor de lipoproteínas de baja densidad (LRP4+), que representan aproximadamente el 95% de la población de pacientes con MGg. Los pacientes que recibieron el medicamento más el tratamiento estándar (n=77) mejoraron 4,70 puntos en la puntuación de la escala MG-ADL respecto al valor basal; una mejoría superior a  la de 3,25 puntos frente al valor basal observada con placebo más el tratamiento de base (n=76) en las semanas 22, 23 y 24 (diferencia de medias de mínimos cuadrados [SE], -1,45, P=0,002). Para las personas con miastenia gravis generalizada, una variación de 1 a 2 puntos en la puntuación MG-ADL puede ser la diferencia entre comer con normalidad o atragantarse frecuentemente con la comida, o entre tener dificultad respiratoria en reposo o estar conectado a un respirador. 

La incidencia general de acontecimientos adversos (AA), acontecimientos adversos graves y acontecimientos adversos que llevaron a la suspensión del tratamiento fue similar a la del grupo que recibió placebo más el tratamiento estándar; concretamente, el 81,6% de los pacientes (n=80) tratados con este fármaco sufrió acontecimientos adversos, porcentaje muy similar al 82,7% (n=81) del grupo que recibió placebo más el tratamiento de base. Se notificaron AA graves en el 9,2% de los pacientes (n=9) del grupo de esta molécula más tratamiento de base, frente al 14,3% (n=14) del grupo de placebo más el tratamiento de base.  

Además de alcanzar el criterio de valoración principal, también se alcanzaron criterios de valoración secundarios fundamentales:

La mejora en la fuerza y función de distintos grupos musculares, medida por el test cuantitativo de la miastenia gravis (QMG) fue significativamente mayor en el grupo de este medicamento más el tratamiento de base, que demostró una mejora de 4,86 puntos frente al grupo de placebo más el tratamiento de base, con una mejora de 2,05 puntos en las semanas 22-24 (P<0,001).

La tasa de respuesta en la puntuación de la escala MG-ADLa (mejora de ≥2 puntos respecto al valor basal) fue significativamente mayor en el grupo de nipocalimab más el tratamiento de base, en el que un 68,8% de los participantes experimentó una mejora, en comparación con el grupo de placebo más el tratamiento de base, en el que se observó una mejora en el 52,6% de los participantes en las semanas 22, 23 y 24 (P=0,021), lo que subraya aún más el potencial del tratamiento con este fármaco para aliviar el impacto de la MGg en la vida cotidiana de los pacientes.

"Estamos comprometidos en el ámbito de las enfermedades inmunomediadas", ha señalado el Dr. Ludovic de Beaucoudrey, director del Área Terapéutica de Inmunología de Johnson & Johnson Innovative Medicine; "y estos resultados en miastenia gravis generalizada nos permiten acercarnos un paso más a nuestro compromiso de poder ofrecer esta opción terapéutica a las personas con esta enfermedad".

"Poder presentar nuevos datos de la molécula en esta reunión anual de 2024 de la EAN subraya nuestro compromiso con seguir innovando en enfermedades inmunomediadas", ha declarado por su parte la Dra. Katie Abouzahr, vicepresidenta y directora del Área de Enfermedades por Autoanticuerpos e Inmunología Maternofetal de Johnson & Johnson Innovative Medicine. "Trabajamos para desarrollar tratamientos que pueden llegar a abordar las necesidades médicas no cubiertas de estos pacientes".