El Ministerio de Sanidad aprueba la financiación de Xenpozyme® (olipudasa alfa) para el tratamiento de ASMD
Se trata de un gran avance para la comunidad médica, ya que el fármaco desarrollado por Sanofi es el único tratamiento específico para esta enfermedad ultra-rara.
05/07/2024
Las varias decenas de personas afectadas por el déficit de esfingomielinasa ácida (ASMD) de España ya disponen del primer y único tratamiento específico para su enfermedad ultra-rara. Se trata de Xenpozyme® (olipudasa alfa), que ha recibido la aprobación de financiación por parte del Ministerio de Sanidad para el tratamiento de ...
Las varias decenas de personas afectadas por el déficit de esfingomielinasa ácida (ASMD) de España ya disponen del primer y único tratamiento específico para su enfermedad ultra-rara. Se trata de Xenpozyme® (olipudasa alfa), que ha recibido la aprobación de financiación por parte del Ministerio de Sanidad para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con ASMD tipo A/B o ASMD tipo B. Se trata de un hito histórico para la comunidad en torno a las enfermedades raras de nuestro país; especialmente teniendo en cuenta que esta patología genética, además de ser progresiva y potencialmente mortal, se caracteriza por condicionar de forma significativa la calidad de vida de los afectados.
El fármaco, desarrollado por Sanofi, supone un nuevo paradigma en el abordaje de la enfermedad en nuestro país: si hasta la fecha las opciones terapéuticas para el ASMD se limitaban a cuidados sintomáticos y de apoyo, este tratamiento aporta mejoras significativas en su sintomatología. Principalmente una mejora clínicamente relevante de la función pulmonar y la reducción de la hepatoesplenomegalia (agrandamiento de bazo e hígado), además de una mayor esperanza de vida. Así lo han evidenciado los ensayos clínicos ASCEND y ASCEND-Peds, en los cuales España desempeñó un papel crucial al incluir el mayor número de pacientes a nivel europeo. Estas investigaciones también constataron un buen perfil de seguridad.
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