Durante la segunda jornada nacional sobre el futuro de las terapias avanzadas (TTAA) de administración en enfermedades raras, organizada por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y ultrahuérfanos (AELMHU), el auditorio de la sede madrileña de la Universidad Camilo José Cela-Campus de Almagro sirvió de marco para conocer los cambios esperables en materia de financiación para este tipo de medicamentos. 

Beatriz Perales

Beatriz Perales, presidenta de AELMHU, agradeció la asistencia y presencia online de los participantes al año justo de haber celebrado la primera jornada. De su entidad, compuesta por 24 compañías destacó su labor coordinada a favor de las personas con enfermedades raras desde la accesibilidad a los tratamientos huérfanos y ultrahuérfanos. En una cita ideada para el debate crítico en mejora del sistema sanitario con comunicación abierta a todos los agentes del sector.

Apeló al informe patronal de acceso al 30 de abril, con cita de 36 TTAA, cinco en evaluación por el Comité de Medicamentos de Uso Humano, donde 15 disponen de autorización de comercialización de las que 14 han llegado a España pero sólo 7 están financiadas al presente y únicamente dos están disponibles desde el primer trimestre de 2024, con su antecedente más cercano en 2021.

TTAA que reciben varias modalidades de financiación pública como son tres con techo de agosto, riesgo compartido, pagos por resultados y otras, como explicó la directiva.

Por todo ello, Beatriz se mostró convencida de que los avances señalados habrían de ser corroborados durante la sesión con apuntes novedosas en investigación, desarrollo, financiación y compra pública de medicamentos para las enfermedades raras. Hecho que unas horas después quedó confirmado.

Dra Raquel Yotti

También en la inauguración la comisionada del proyecto estratégico para la recuperación y transformación económica (PERTE), específico para la Salud de Vanguardia del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, la doctora Raquel Yotti, destacó esta oportunidad de mejorar la atención sanitaria y potenciar el crecimiento económico con medicina de precisión a base de información multiómica integrada y control de los factores de salud individual y colectiva frente a las patologías generalmente crónicas. Mediante el desarrollo de TTAA con IA y espacio de datos secundarios para la investigación en salud.

Ante la necesidad de desarrollar un mercado robusto de estas terapias adelantadas en el país con salida en hospitales para su uso profuso. De cara a cerrar el círculo que empieza en la esfera académica y se cierra en la clínica como señalan éxitos señeros para el mundo, con papel destacado de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y el Instituto de Salud Carlos III (ISCiii), pero sin caer en la complacencia, como sugirió.

Al usar un PERTE que arbitra fondos, colabora entre instituciones y entidades de sector público y privado con la alianza de cinco ministerios a este fin y con las CCAA. Todo ello con la incorporación de los pacientes y las sociedades científicas, al contar con más 2.300 millones de euros a través de instrumentos clásicos y novedosos de financiación. Al existir convocatorias sucesivas desde 2018 (ISCiii), además de redes y plataformas de trabajo conjunto nutrido con fondos europeos de recuperación. Siendo el último exponente el consorcio estatal Certera para las TTAA desde las fases básicas del desarrollo de fármacos hasta las clínicas. Junto a vías de dinámicas de transferencia con compañías para llegar a empresas mercantiles de TTAA con inversión pública directa para llevar propuestas sólidas al mercado y obtener así el éxito social económico que garantice a todos aquellos que los necesiten sus tratamientos. Al ver en Terafront un verdadero cambio de paradigma junto a la compra pública precomercial del ISCiii con un biorreactor.

Sol Ruiz

A continuación, Sol Ruiz, jefa de la división de productos biológicos, TTAA y biotecnología de la AEMPS, protagonizó la ponencia sobre estos rupturistas medicamentos vistos más allá de las terapias CAR-T.

Ruiz distinguió en los tipos de TTAA (génica somática, tisular,…) a cuyo uso se llega por autorización de comercialización que hoy tienen 27 principios activos de los que 18 que están disponibles. Con la última incorporación de Durveptix para hemofilia B, con acierto de Strimvelis cuya aprobación vino de la curación de 12 pacientes con un 80% de respuesta al incrementar el factor 8 y bajar los sangrados con eficacia sobresaliente. Además de citar la edición génica CRISPR/Cas en betatalasemia y anemia de células falciformes. En virtud de un proceso centralizado en la EMA que lleva 210 días para que luego cada país miembro de la UE decida sus condiciones específicas. 

Detalló tambien Ruiz que, desde 2018, la AEMPS validó cuatro ensayos clínicos sobre TTAA. Con salto a 2023 y autorización europea para 39 medicamentos por vía centralizada y 17 para enfermedades raras, gracias a la iniciativa PRIME para terapias prometedoras en oncología, neurología y enfermedades infecciosas. Procedimiento que, en cinco años ha logrado el visto bueno para 18.

Para pasar a las autorizaciones de uso para pacientes individuales como cláusula de excepción hospitalaria. Procedimientos administrativos, según sus palabras,, ya aplicados en la práctica a cuatro medicamentos en los hospitales Puerta de Hierro (CAM, lesión medular), Clínic (Barcelona, Leucemia), Clínica Cemtro (Madrid, rodilla) y Virgen del Rocío (Sevilla, dermatología). Con precisión al desarrollo académico ARI-0001 en el Clínic de Barcelona. 

La responsable de la agencia hizo referencia también a la aprobación acelerada en TTAA en fases 1 cuando se trata de patologías debilitantes y sin alternativa terapéutica y destacó el proyecto Stars de apoyo a los grupos académicos. 

Álvaro Hidalgo

El economista de la salud Álvaro Hidalgo diseccionó a continuación los modelos económicos para el acceso de las terapias avanzadas con referencias a sus singularidades como pueden ser superar el millón de euros por paciente y tratamiento aunque también siendo curativos con una sola administración, one shot. Al plantear un futuro próximo a los 20 fármacos en los que hay que calibrar antes el valor que el coste.

Partió por ello del marco legal europeo y nacional que se centralizará la evaluación clínica única en el año 2025 para las TTAA generalmente para el cáncer. 

Hidalgo, que es catedrático y director del grupo de investigación en economía de la salud y gestión sanitaria de la Universidad de Castilla La Mancha (UCLM), se remontó a la sentencia de junio de 2023 que hizo volver el sistema a los informes de posicionamiento terapéutico (IPT) a su sentido clásico y no sin intriga y suspense para todos los interesados. Sin que se prevea la extinción todavía del joint clinical assessment al ser necesario aún para el resto de áreas terapéuticas. 

Razonó así mismo que la evaluación de TTAA carece muchas veces de comparadores y plantea dificultades de cuantificación sobre el impacto presupuestario por su alto coste unitario, sí, pero para poblaciones muy reducidas de pacientes. Algo que precisa no perder la doble perspectiva económica y social, desde el criterio del profesor. Último aspecto que requiere contabilizar los cuidados y los costes asociados a la actividad laboral, además de calibrar la incertidumbre mediante técnicas del valor sobre información exhaustiva. 

Jorge Mestre

A continuación se desarrolló la mesa de debate sobre los desafíos en la evaluación, financiación y compra pública de las TTAA, con moderación de Jorge Mestre, economista de la salud. Que barajó asuntos con el de Fast track de acceso rápido en la AEMPS y real decreto de evaluación de tecnologías sanitarias que pergeña el Ministerio de Sanidad y amenaza con lanzar este mismo verano. Al ironizando también que se pedían medicinas que no fueran metoo,  es decir prácticamente imitaciones unas de otras como las estatinas, pero ahora que llegan las TTAA parece que no va a haber dinero para poder pagarlas. Por lo que afirmó que hay que echarle imaginación al tema para ser más eficientes y definir mejor los criterios a seguir.

Elena Casaus

Como responsable de política sanitaria, Elena Casaus, responsable de teraìas avanzadas en la Comunidad de Madrid, vio indefiniciones y posibles incumplimientos normativos en un real decreto de evaluación de tecnologías sanitarias que no podrá estar listo antes de 2025. Y añadió la reflexión de que no se sabe qué comunidad debe abonar las TTA cuando hay desplazamientos ciudadanos y no hay un fondo común de compensación competente para ello.

Lluís Alcover

Mientras que el especialista en derecho farmacéutico de Faus & Moliner Abogados, Lluís Alcover, vio riesgo de confundir evaluación con decisión de financiación. Por lo que no se debería, pensó, perder de vista factores como el carácter curativo de las terapias one shot frente a aquellas que precisan repeticiones y seguimientos con costes asociados en el tiempo. A la espera de un RDL que tendrá que atender a casos distintos de elementos a evaluar con comparadores que no deberían ser las excepciones hospitalarias mucho menos costosas que las propuestas comerciales. Ni caer en la tentación de comparar con los usos fuera de ficha técnica (off label) ni las fórmulas magistrales. Dado que los costes de una terapia CAR-T académica, por ejemplo, difieren de los de una comercial. 

Juan Manuel Fontanet

El responsable del área del medicamento del Servicio Catalán de Salud, Juan Manuel Fontanet, ratificó desde su perspectiva que el modelo hipotecario escalado de pagos por resultados con plazos es la mejor vía para las TTAA en el camino a definir el sistema de raras que debería quedar acotado a centros de referencia, como los CSUR, dada su mayor experiencia.

Dr José Luis Poveda

Hacia el final de esta mesa, el doctor en FH José Luis Poveda, gerente del Hospital Universitari i Politècnic La Fe de Valencia, consideró que la financiación selectiva es el dogma a seguir según gravedad y duración de las enfermedades existiendo terapias con valor terapéutico e innovador mayores y todo ello en su singularidad económica. Dentro de un marco legal que explica el carácter multicriterio vigente que demanda una metodología bien asentada pero distinta a la actual y sin saber muy qué deparará la nueva norma de evaluación que prepara el Ministerio de Sanidad.

Finalmente, propuso Poveda programas de seguimiento de los tratamientos con lícitos acuerdos de pagos que no tengan la tentación de hacerlo demasiado cómodo para las partes. A la vista de 1.000 millones de euros que apenas supondrían 20 euros per cápita para innovación en España. Frente a un apocalipsis sanitario y farmacéutico que no acaba de llegar porque siempre se encuentran cauces de solvencia para pagar las terapias. Y sin ahorrar críticas a Valtermed, y sus paradojas evaluadoras a 18 meses, sin tener presente que para los hospitales es muy difícil planificar desembolsos que son de un año para otro.