Las terapias genéticas actuales para tratar la anemia falciforme son complejas, requieren mucho tiempo y, en ocasiones, están asociadas a efectos secundarios graves, como infertilidad o cáncer de sangre. Para abordar estos desafíos, investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad Johns Hopkins (EEUU) han desarrollado nanopartículas especiales que pueden enviar el tratamiento genético directamente a varios tipos de células en la médula ósea para corregir las mutaciones que causan la enfermedad. 

Este método de edición genética, según sus autores, permitiría a los pacientes recibir el medicamento a través de una transfusión y evitaría el complejo proceso de muchas terapias genéticas actuales, lo que reduce la carga para los pacientes y el sistema de atención médica y minimiza los efectos secundarios del tratamiento.

El equipo de investigación, que incluyó a científicos del Centro Médico de la Universidad de Texas Southwestern, el Hospital de Investigación Infantil St. Jude, la Universidad de Harvard y la Facultad de Medicina de Johns Hopkins, utilizó CRISPR/Cas y técnicas de edición de genes básicos en un modelo de ratón de anemia falciforme para activar una forma de hemoglobina y corregir la mutación de la anemia falciforme. El equipo pudo comprobar también que el método era eficaz para atacar las células leucémicas.

"Uno de los retos que encontramos es que la población de células madre es muy pequeña; sólo el 0,1% de las células de la médula ósea son células madre. Además, están protegidas en un microambiente que puede impedir la administración de medicamentos desde la circulación", indicó el autor principal del estudio Xizhen Lian, cuyos resultados han sido publicados en la revista  ´Nature Nanotechnology´. 

El equipo resolvió este problema añadiendo una molécula especial de grasa a sus diminutas partículas de administración. Esta nueva molécula ayudó a las partículas de administración a encontrar y adherirse firmemente a las células madre, administrando una importante terapia genética.

"Nuestro enfoque podría ayudar a los pacientes a evitar procedimientos de tratamiento invasivos, lo que reducirá significativamente los efectos secundarios del cáncer de sangre porque no hay inserción aleatoria de genes en los genes del paciente. La única manera de curar estas enfermedades genéticas es corregir la mutación genética en las poblaciones de células madre", según dicho experto.

El próximo paso del equipo, según explicaron, es optimizar esta tecnología en un modelo animal humanizado, modificado genéticamente para expresar genes, células y proteínas humanas, que pueda imitar mejor los escenarios clínicos, ya que actualmente trabajan únicamente con células y componentes sanguíneos de roedores.