Novartis ha anunciado que la Food and Drug Administration (FDA) de EE. UU. ha concedido a Scemblix^® (asciminib) la consideración de Revisión Prioritaria para el tratamiento de pacientes adultos recién diagnosticados con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+ en  FC). 

La FDA otorga la Revisión Prioritaria a medicamentos que abordan enfermedades o afecciones  graves o que pueden poner en riesgo la vida y que, de aprobarse, proporcionarían mejoras  significativas en la seguridad o eficacia del tratamiento. El fármaco recibió anteriormente la  designación de Terapia Innovadora para el tratamiento de pacientes adultos recién diagnosticados y actualmente está siendo revisado bajo el programa de Revisión de Oncología en Tiempo Real (RTOR, por sus siglas en inglés) de la FDA. El fármaco ha recibido las designaciones de Revisión Prioritaria y Terapia Innovadora en el momento de la solicitud original de nuevo fármaco para el tratamiento de pacientes adultos con LMC Ph+ en FC que  han sido tratados previamente con dos o más ITC. 

"Recibimos con satisfacción la decisión de la FDA de otorgar designaciones de Revisión Prioritaria y Terapia Innovadora a Scemblix para pacientes con leucemia mieloide crónica recientemente diagnosticada, lo que subraya la necesidad sustancial de opciones terapéuticas adicionales efectivas, seguras y tolerables", ha comentado Rodney Gillespie, vicepresidente senior y director del Área Terapéutica de Oncología de EE. UU. de Novartis. "Los datos del studio ASC4FIRST indican que este fármaco, de aprobarse, tiene el potencial de abordar una  brecha crítica en la leucemia mieloide crónica al ofrecer un tratamiento de alta eficacia junto  con un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad". 

La designación de Revisión Prioritaria se basa en los resultados del estudio ASC4FIRST, un  estudio de Fase III que evaluó la eficacia, tolerabilidad y seguridad del fármaco de Novartis una vez al día en comparación con inhibidores de la tirosina quinasa (ITC) seleccionados por el  investigador (imatinib, nilotinib, dasatinib y bosutinib) que representan el estándar de tratamiento actual en pacientes adultos recién diagnosticados con LMC Ph+ en FC. El fármaco de Novartis demostró tasas superiores de respuesta molecular mayor (RMM) en ambos objetivos primarios en la semana 48 frente al estándar de tratamiento con ITC seleccionado por el investigador (68% frente a 49,0%) e imatinib en monoterapia (69% frente a 40%). Además, este es el primer tratamiento para la LMC que muestra una eficacia superior junto con un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable frente a imatinib y los ITC de 2G, con menos AA  de grado ≥ 3 (38% frente al 44% y 55%), ajustes de dosis (30% frente al 39% y 53%) y la mitad de la tasa de AA que llevaron a la interrupción del tratamiento (5% frente al 11% y 10%). En pacientes recién diagnosticados, el perfil de seguridad fue consistente con estudios de registro  previos, sin que se observaran nuevos problemas de seguridad. 

A principios de este año, los datos del estudio ASC4FIRST se presentaron como un resumen  de última hora en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO,  por sus siglas en inglés) de 2024, como una sesión plenaria en el Congreso de 2024 de la  Asociación Europea de Hematología (EHA, por sus siglas en inglés) y se publicaron en The  New England Journal of Medicine. 

El fármaco de Novartis está actualmente aprobado por la FDA, la Agencia Europea de  Medicamentos y otras autoridades reguladoras para pacientes adultos con LMC Ph+ en FC  que han sido tratados previamente con dos o más ITC.