En la última sesión sobre visión estratégica del IQVIA Institute for Human Data Science, que se centró en los cauces necesarios para progresar en terapias celulares y génicas, se contó con distintos expertos. En conjunto, señalaron tanto los beneficios inéditos que suponen estos tratamientos como las barreras que encuentran para su generalización por sus altos costes y las peculiaridades que existen por países con especial atención a los europeos. En un webinar multi-stakeholder articulado en torno al informe elaborado por el instituto dirigido a saber cómo se puede garantizar que tales terapias llegan a tiempo para los pacientes con el ejemplo de las enfermedades raras.

Murray Aitken

El director ejecutivo del instituto, Murray Aitken, condujo el encuentro y preguntó a los expertos participantes sobre el momento actual de estas terapias, con precisión a los principales países desarrollados y en Europa, con diferenciación entre finalidad oncológica y no oncológica, sostenibilidad, modelos de pago, la función de la RWE dentro de los desafíos que presentan los datos, los marcos legales, los sistemas de vigilancia, las exenciones hospitalarias en el caso de Europa con las CAR académicas, la disponibilidad de más proveedores para una mayor elegibilidad de sus terapias y, en definitiva, la forma de encajar todas estas piezas.

Jamie Pritchett

Para sentar las bases del debate técnico, el director de liderazgo de pensamiento analítico del instituto con base en Carolina del Norte (EEUU), Jamie Pritchett, cifró en 67 las terapias de este tipo lanzadas en 2023 a nivel local, como ejemplo de su pujanza. Tratamientos que sin embargo encuentran importantes barreras para su implantación, según las condiciones de reembolso de su coste por cada país. Terapias génicas, celulares basadas en inmunoterapia, celulares expresamente y de ingeniería celular que se han visto ir más allá de duplicarse en la última década, gracias a que la industria ha triplicado sus ensayos clínicos en diferentes áreas terapéuticas hasta situarlos en el umbral de los 400 desarrollos con liderazgo de las CART en Oncología. Con peso creciente de China y abundante investigación en neurología, al ritmo que las inversiones en fabricación aumentan la productividad y acortan los tiempos de espera para los pacientes con generación in house, administración en espacios sanitarios, automatización y aumento del personal especializado.

Dentro de una amplia variabilidad de reembolso por países en la que España ofrece reembolso limitado a Kymriah, Yescarta, Zolgensma y Luxtuma sin que se haya lanzado todavía Carvykti, fármaco que ya está financiado en EEUU, Francia o Alemania. Sin negar por ello que el viaje del paciente en las terapias sea complejo ni esté exento de barreras. Dando una tasa de tratamiento con CART que va por países del 61% de Reino Unido al 38% de EEUU, pasando por el 59% de España, que supera el porcentaje de Canadá, Francia, Japón, Alemania o Brasil, detrás del liderazgo de Italia con un 70%. Pero cuando las razones para el no tratamiento son la enfermedad en progreso o la falta de capacidad de cada hospital concreto, en un 6%, sin olvidar la propia elección del paciente en un 12%. 

Así mismo, Pritchett expuso igualmente la lista de indicadores que pueden dinamizar el desarrollo de terapias génicas y celulares, en general, necesitadas de mayores inversiones y seguimiento.

Mark Trusheim

El director estratégico en el Tufts Medical Center vinculado al Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT, EEUU), Mark Trusheim, destacó las mejores prácticas como vía a la mejora en todos estos desarrollos y para tomar más adecuadas decisiones sobre hospitalización o biopsias, por ejemplo, desde toda la experiencia acumulada con las CART. Con la puerta abierta a modelos de suscripción con pago mensual o anual frente al constante problema de los precios. 

Monica Veldman

La directora de aspectos regulatorios globales de la Alianza por la Medicina Regenerativa (ARM), Monica Veldman, confirmó que los pipelines de las compañías avanzan con participación de stakeholders e hitos indiscutibles que permiten la adaptación a una complejidad incremental que se refleja en mejores resultados para los pacientes. Aunque persiste la dificultad de escalar todos estos hallazgos a todas las poblaciones afectadas fundamentalmente por frenos regulatorios. E impedimentos para la automatización de procesos y el gobierno de la cadena de suministros, para hacer estas terapias más accesibles y coste efectivas. Lo que precisa mayor flexibilidad de los marcos normativos y agencias regulatorias. 

Veldman también se centró en las exenciones hospitalarias que se adoptan en Europa para las CAR académicas, con reconocimiento de la Comisión Europea, con énfasis en la alianza entre la academia y la industria y el acierto de hacer reevaluaciones periódicas, aunque lo importante es lograr la plena autorización ante eficacias demostradas.

Amritha Jaishankar

La doctora Amritha Jaishankar, directora ejecutiva de terapia celular y génica en el Center of Excellence de IQVIA, disertó sobre las infraestructuras basadas en información con visión longitudinal para estandarizar y homogeneizar los datos según resultados para superar los desafíos postcomercialización. Con sensibilidad especial hacia pediatría y su difícil disponibilidad de datos. Además de reducir los impedimentos al disponer de muestras. 

Joshi Venugopal

Por parte de la industria Joshi Venugopal, responsable para Europa de enfermedades raras y terapias génicas en Novartis, abundó en un nuevo enfoque que agilice los flujos de trabajo desde las perspectivas comerciales de las compañías. Con la vista puesta en la escalabilidad de la producción y la comprensión del itinerario que va del diagnóstico al reembolso diferenciado por país. Sin negar que quizás haga falta una década más para todo esto, mediando consorcios internacionales y muchas dosis de RWE.

María Santaella

En nombre de las asociaciones de pacientes María Santaella, vicepresidenta de investigación estratégica de la Fundación National de trastornos de la coagulación de Venezuela, expresó las principales inquietudes de los pacientes cuando estas nuevas terapias no llegan a tiempo. Desde la principal reclamación de que los pacientes participen en todas las fases de la investigación de nuevas terapias.