Los resultados positivos del ensayo fase III NIAGARA, mostraron que añadir Imfinzi (durvalumab) de AstraZeneca en combinación a la quimioterapia demostró una mejora estadística y clínicamente significativa en el objetivo primario de supervivencia libre de eventos (SLE) y en el objetivo secundario clave de supervivencia global (SG) frente a la quimioterapia neoadyuvante, en pacientes con cáncer de vejiga músculo invasivo (CVMI). Los pacientes fueron tratados con esta inmunoterapia en combinación con quimioterapia neoadyuvante antes de la cistectomía radical (cirugía para extirpar la vejiga) seguida de este medicamento como monoterapia adyuvante.

Estos resultados se presentaron durante el Simposio Presidencial en el Congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO) de 2024, en Barcelona (abstract #LBA5) y se publicaron simultáneamente en The New England Journal of Medicine.

En un análisis provisional planificado, los pacientes tratados con el régimen perioperatorio mostraron una reducción del 32% en el riesgo relativo de progresión de la enfermedad, recurrencia, no cistectomía o muerte, frente al brazo comparador (basado en el hazard ratio [HR] de la SLE de 0,68; intervalo de confianza [IC] del 95%: 0,56-0,82; p<0,0001). La mediana estimada de la SLE aún no se alcanzó en el grupo de régimen frente a los 46,1 meses del brazo comparador. Se estima que el 67,8% de los pacientes tratados con el régimen estaban libres de eventos a los dos años, frente al 59,8% en el brazo comparador.

Los resultados del objetivo secundario clave de la SG mostraron que, el régimen perioperatorio que añade inmunoterapia, redujo el riesgo relativo de muerte en un 25% frente a la quimioterapia neoadyuvante con cistectomía radical (HR de la SG de 0,75; IC del 95%: 0,59-0,93; p=0,0106). La mediana de supervivencia no se alcanzó en ninguno de los dos brazos. Se estima que el 82,2% de los pacientes tratados con el régimen seguían vivos a los dos años, frente al 75,2% en el brazo de comparación.

En palabras del Dr. Thomas Powles, director del Barts Cancer Centre (QMUL) de Londres (Reino Unido) e investigador principal del ensayo NIAGARA: "La quimioterapia neoadyuvante con extirpación de la vejiga, ha sido la base del tratamiento de los pacientes con cáncer de vejiga con músculo invasivo durante casi veinte años; sin embargo, la mitad de los pacientes siguen sufriendo recidiva. La adición de este fármaco antes y después de la intervención quirúrgica, redujo significativamente la probabilidad de recidiva y prolongó la supervivencia, un avance con potencial que podría transformar el tratamiento estándar para estos pacientes, que necesitan mejores resultados".

Susan Galbraith, vicepresidenta Ejecutiva de I+D en Oncología de AstraZeneca, declaró: "Los resultados de NIAGARA mostraron mejoras convincentes tanto en la supervivencia libre de eventos como en la supervivencia global, con más del 80 por ciento de los pacientes tratados con el régimen perioperatorio vivos a los dos años. Se trata de un régimen de inmunoterapia que prolongó significativamente la supervivencia global en el cáncer de vejiga músculo-invasivo, y valida aún más nuestra estrategia de adelantar el tratamiento del cáncer lo antes posible para maximizar el beneficio para los pacientes."

Laura Colon, directora de Oncología de AstraZeneca España, destaca que "en AstraZeneca desafiamos los límites de la ciencia para proporcionar soluciones innovadoras que no solo podrían mejorar la vida de los pacientes, sino que transformen el paradigma de tratamiento del cáncer de vejiga músculo invasivo. Este estudio pone de manifiesto nuestro compromiso con la investigación; nuestra mayor ambición es poder cambiar el abordaje del cáncer desarrollando tratamientos que arrojen los mejores resultados".

En general, este tratamiento fue bien tolerado y no se observaron nuevas señales de seguridad en los contextos neoadyuvante y adyuvante. Además, la adición de este tratamiento a la quimioterapia neoadyuvante fue consistente con el perfil de seguridad conocido para esta combinación y no comprometió la capacidad de los pacientes para someterse a la cistectomía, en comparación con la quimioterapia neoadyuvante sola. Se produjeron acontecimientos adversos grado 3 y 4 por cualquier causa, en el 69% de los pacientes tratados con el régimen que incluyó durvalumab y en el 68% de los tratados con quimioterapia neoadyuvante sola.

Además de NIAGARA, este fármaco también se está testando en cáncer de vejiga en estadios tempranos y tardíos en diversas combinaciones de tratamiento, como en la enfermedad no músculo-invasiva (POTOMAC), en pacientes con CVMI no elegibles o que rechazan tratamiento con  cisplatino (VOLGA) y en la enfermedad localmente avanzada o metastásica (NILE).