Lograr un acceso equitativo y a tiempo para las terapias para el cáncer hematológico fue el objetivo de la última cita organizada por el Instituto IQVIA Institute for Human Data Science, en esta ocasión dentro del marco del Congreso Mundial sobre Cáncer desarrollado en Ginebra (Suiza) entre los días 17 al 19 de septiembre, con apoyo de la Unión Internacional Contra el Cáncer (UICC) desde la óptica HOPE, Hematologics Opportunities for Pacientes, a instancias del programa paneuropeo de Hospitals for EurOPE de la Federación Europea de Hospitales y Servicios Sanitarios.

Murray Aitken

Abrió la sesión el director ejecutivo del Instituto, Murray Aitken, para sentar las bases del análisis en cuanto a los condicionantes que explican un acceso desigual a estos tratamientos por las lagunas existentes en los actuales marcos regulatorios de los países y que reclaman iniciativas decididas que amplíen las actuales condiciones aún desconociéndose todavía muchos aspectos de estas limitaciones por territorios. Neblinas que el instituto ayudó a disipar con su informe presentado el pasado 14 de junio. Con descripción de las principales barreras y lo que definió como una ya inaplazable llamada a la acción para acabar con las presentes desigualdades de acceso.

Entre sus notas internacionales extraídas del informe, el directivo citó que los nuevos tipos de terapias en la especialidad van de los inhibidores de checkpoits en inmunoterapia a los anticuerpos conjugados, los biespecíficos, las terapias génicas y celulares, los cribados neonatales, otras terapias dirigidas y no dirigidas, en un contexto también de retirada de indicaciones completas o para subpoblaciones. Con la llegada de otras estrategias para cubrir necesidades no atendidas con anticuerpos multiespecíficos, entre otros tratamientos prometedores, y en paralelo al retroceso de las moléculas pequeñas. Dentro de un arsenal ampliado en 54 terapias entre los años 2014 y 2022. Pero con tiempos de espera en las aprobaciones que pueden ir de los 600 a los 1.000 días, aunque la media de las aprobaciones en fase III son más largas en la mayoría de países a excepción de Italia, Grecia, Irlanda y España. Dentro de una relación universal que emparejan las condiciones de reembolso con la utilización de las terapias. Aunque también varíe mucho el uso de nuevos tratamientos per cápita en cada sitio. 

Así mismo, Aitken preguntó a los expertos participantes sobre el impacto de las terapias en los presupuestos de los sistemas sanitarios y los proveedores de salud y sobre la forma de actuar sobre ellos para no comprometer la estabilidad presupuestaria contabilizada en volúmenes.

Por parte española, el doctor Francisco Javier López, jefe de Hematología y Hemoterapia en el Hospital Ramón y Cajal de Madrid, lamentó que las aprobaciones en España tarden medias de 550 días para decidir el reembolso de las terapias previamente aprobadas por la EMA. Así que, sin negar la necesidad de evaluar las nuevas tecnologías terapéuticas, aseguró que los responsables ministeriales y autonómicos no deben demorarse tanto para decidir, si tal tratamiento merece ser o no financiado. Aunque haya que fijar parámetros en patologías complejas como el mieloma múltiple o los linfomas no hodgkin o foliculares para los que se pueden lograr hoy mejoras de supervivencia de diez a quince años. Aun sabiendo que la supervivencia global no debe ser el mejor rasero frente a otros como los biomarcadores subrogados, así como la enfermedad residual, la supervivencia libre de progresión o las tasas de respuesta completa.

Durante su turno, Richard Price, responsable de políticas en la Organización Europea del Cáncer,  puso una mayor confianza en la actual comisión europea respecto a la anterior. Mientras que, en materia de Evaluación de Tecnología Sanitaria (HTA), en la que se incluyen las terapias innovadoras, aseveró que la regulación resultará un factor crítico a efectos de toma de decisiones y según el grado de presentabilidad que se pueda acreditar. Algo que, confió, podrá verse en Europa durante el próximo semestre como medio plazo.

Seguidamente, Antonella Cardone, directora ejecutiva de Cancer Patients Europe, no discutió la solidez de la evidencia basada en los ensayos clínicos, pero razonó que el problema ahora es plantear para un mismo paciente diferentes opciones terapéuticas viables, con el ejemplo de las terapias génicas en pediatría.

Comentó que miembros de las instituciones europeas han protagonizado largos debates que permiten hoy pensar en evidencias alternativas para aportar nuevas esperanzas a los pacientes. Para cambiar las directrices y acelerar el acceso a estas nuevas opciones para mejorar las tasas de supervivencia.

Destacó la implicación de los pacientes en el HTA y la consiguiente asignación de precios. Con invitación a pensar en la vida social de dichos pacientes y aplicar un enfoque más personal y menos focalizado en los costes. Con el riesgo de que dichos costes afecten al proceso de dar continuidad a la vida. Desde el requerimiento de la inclusión sistemática de los pacientes en todas las etapas del proceso con papel también reservado a las sociedades científicas. Sin dejar de observar que los inputs varían según vengan de los individuos o los colectivos. 

Además, recomendó las tasas de implementación cuando el riesgo llega de la evaluación de las indicaciones en cáncer. Junto a la advertencia de que los fallos de inicio en los desarrollos luego salen muy caros en términos económicos y humanos. Porque el primer año marca todo el itinerario a seguir dentro de la UE. De lo que dedujo la autoexigencia de actuar rápido y actuar pronto con mención a que los retrasos en las solicitudes de las compañías también implican dilaciones y contratiempos evitables.  

A continuación, Kathleen Gesy, directora provincial en funciones del servicio de farmacia oncológica de la provincia de Saskatchewan (Canadá), describió el sistema de financiación de nuevas terapias para hemopatías en su país con un balance favorable en precios a las terapias oncológicas pediátricas con financiación prioritaria. Sin negar que los recursos son finitos, por lo que exploró otros aspectos además de la evidencia convencional. Mientras que, en las negociaciones de precios según criterios de coste-eficacia, propuso procesos paralelos e invitó a ser más agresivos en la mesa de negociaciones por parte de los compradores públicos.

Hacia el final de las intervenciones, y para describir la situación en Polonia, Maciej Miłkowski, ex director financiero del Fondo Nacional de Salud (NFZ) en su país, ciñó las necesidades de evaluación a momentos previos a la comercialización, dentro de un enfoque más moderado en precios dentro de su territorio. Con una mejora actual del acceso al año en la disponibilidad de fármacos. Mediante un buen sistema de pago para toda la población necesitada, según afirmó. Al establecer con transparencia los acuerdos de precios a buena escala en el contexto europeo. Desde la premisa de partir de propuestas de precios sobre expectativas factibles al primar el acceso de esas terapias que aportan valor de cada año respecto al anterior. Y con una lista de 60 nuevas moléculas con alcance a todo su territorio nacional, con preponderancia en enfermedades raras y hematológicas como precios referidos a PIB.

Finalmente, resonaron las palabras del director ejecutivo al final del encuentro al haber aseverado que todos los stakeholders deben actuar diligentemente para control del impacto económico de las nuevas terapias basadas en combinaciones de fármacos.