En palabras del Dr. Valentín García Gutiérrez, presidente del Grupo Español de Leucemia Mieloide Crónica (GELMC), hematólogo del Hospital Universitario Ramón y Cajal y profesor asociado Universidad de Alcalá, este Día Mundial de la Leucemia Mieloide Crónica (LMC) es importante porque es una patología que se considera una enfermedad rara y no es demasiado conocida por la sociedad debido a que no la tienen demasiados pacientes.

Si bien se puede presentar a cualquier edad, la mediana de edad de presentación es en torno a los 55 años y solo un 15-20% debuta antes de los 30 años. La aparición en edad pediátrica es extremadamente infrecuente. "Es una enfermedad rara con una incidencia (nuevos casos diagnosticados al año) muy baja: de entre 1 y 1,5 por cada 100.000 habitantes. Aunque los casos que se diagnostican cada año sean pocos, como los pacientes tienen un pronóstico similar al de la población en general, se van acumulando y va incrementándose el número de pacientes. Es por esto que al final se está convirtiendo en una de las leucemias más prevalentes (la LMC representa entre el 15% y el 20% de las leucemias), gracias a que el pronóstico ha mejorado mucho", explica. Insiste en que es una enfermedad a la que hay que dar visibilidad porque cada vez son más los pacientes que están afectados. Del mismo modo, hay que dar visibilidad a los propios pacientes, pero también a los que están a su cargo y "a los investigadores, para poder captar recursos para mejorar el pronóstico de los pacientes".

Esta enfermedad se presenta en la inmensa mayoría de los pacientes de forma asintomática. "No hay unos signos de alarma generalmente", destaca el Dr. García Gutiérrez. El diagnóstico suele ocurrir por cualquier otro acontecimiento. Es decir, los pacientes se hacen una analítica de rutina por cualquier otro motivo y se encuentran datos de alarma en el hemograma, como un incremento de leucocitos (que son las defensas). Es en este momento cuando el médico que ha solicitado esa analítica suele derivar al hematólogo.

Uno de los principales mensajes para los pacientes es "de tranquilidad al diagnóstico". El nombre de la enfermedad suele conllevar bastante temor, por la palabra leucemia. "Existen muchos tipos de leucemia. Las hay que son muy agresivas, con un pronóstico no tan favorable. Pero, actualmente, si se hace un manejo adecuado de los pacientes, con una toma adecuada del tratamiento y un seguimiento por parte del especialista, el pronóstico de los pacientes con LMC es similar a la de la población general. O sea que, cuando a uno le diagnostican de esta enfermedad, debe tener tranquilidad porque, haciendo las cosas bien, la enfermedad va a tener buen pronóstico y la gran mayoría de los pacientes podrá hacer una vida ´normal´". Para los pacientes que ya están diagnosticados de LMC, el mensaje es que se sigue investigando "no únicamente mejorar el pronóstico, que esto ya lo hemos conseguido, sino para mejorar su calidad de vida, para que tengan menos efectos secundarios relacionados con la medicación que toman y, asimismo, para, en un futuro, poder, incluso, en algunos pacientes, suspender el tratamiento, que esto es lo más cercano que vamos a poder ofrecerles a la curación".

Avances

Repasamos con el Dr. García Gutiérrez los avances existentes en el abordaje de la LMC. "El pronóstico era muy malo hasta antes del año 2000. La esperanza de vida de los pacientes que no eran candidatos a un trasplante de médula ósea, que eran la mayoría, era de únicamente entre tres a cinco años. Este pronóstico ha cambiado radicalmente, sobre todo desde el año 2000, con la llegada de un grupo de fármacos que son los inhibidores de tirosina cinasa. Este tipo de fármacos constituyen lo que llamamos terapia dirigida y la LMC fue la primera en la que contamos con una innovación así y es por esto que ha sido ejemplo de muchas enfermedades oncológicas ya que hemos conseguido mejorar la supervivencia hasta prácticamente igualarla con la población general", expone. Remarca que se ha avanzado mucho en esta enfermedad.

Hoy, se dispone de otros tres inhibidores de segunda generación: dasatinib, nilotinib y bosutinib. Igualmente, contamos con un fármaco de tercera generación, ponatinib, y de otro inhibidor de tirosina cinasa, asciminib. "La posibilidad de tener todo este arsenal terapéutico redunda en que es muy raro ver un paciente que es resistente a los todos fármacos, porque, cuando es resistente a uno, le cambiamos a uno de segunda generación y, si es necesario, de tercera generación", afirma. Por otro lado, al tener tantos fármacos, "ha mejorado la calidad de vida de los pacientes al disponer de diferentes alternativas que te permiten elegir en función de la tolerabilidad del paciente". Son menos los efectos secundarios que los pacientes sufren. Justifica que esto es primordial, porque aunque el pronóstico es muy bueno en la inmensa mayoría de los pacientes, estos van a tener que tomar un fármaco de forma indefinida de por vida. Por ende, "necesitan el fármaco que mejor se adapte al paciente en cuanto a los efectos secundarios y los que están llegando al mercado cada vez se toleran mejor y tienen menos efectos secundarios". Deja claro que, con un fármaco u otro, se logra controlar la enfermedad en la inmensa mayoría de los pacientes. Y no solo controlarla, la gran mayoría de los pacientes puede hacer una vida completamente normal.

Uno de los principales motivos de fracaso terapéutico es la falta de adherencia. "Los pacientes se acostumbran y tienen olvidos, o por los efectos secundarios no lo toman de forma deliberada y esto compromete la eficacia del fármaco. Lógicamente, hay que tomarlo y hay que llevar controles periódicos", avisa. Los hematólogos son capaces de detectar de forma precoz aquellos pacientes en los que el fármaco no está funcionando bien para ofertarle un cambio de tratamiento. Eso sí, para esto, han de acudir a las visitas de los médicos. La relación con su hematólogo va a ser indefinida, de por vida si bien se espaciarán en el tiempo a medida que la enfermedad está controlada y dejan de aparecer efectos adversos.

En resumen, ratifica que "la clave en el abordaje de la LMC consiste en diagnóstico, seguimiento y tratamiento, en esa relación médico-paciente y en toda la investigación que se está realizando para atraer nuevos fármacos, gracias al apoyo de la industria farmacéutica".