Ipsen (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) ha anunciado que la Comisión Europea ha concedido la autorización condicional de comercialización de Iqirvo^® (elafibranor) en comprimidos de 80 mg para el tratamiento de la colangitis biliar primaria (CBP) en combinación con ácido ursodesoxicólico (AUDC) en adultos con una respuesta inadecuada al AUDC o como monoterapia en pacientes que no toleran el AUDC. 

Elafibranor es el primer agonista dual de los receptores activados por proliferadores de peroxisomas (PPAR, por sus siglas en inglés) alfa y delta de administración oral, que actúa sobre las proteínas PPARα y PPARδ, consideradas como reguladoras principales de la síntesis de ácidos biliares (AB), de los procesos inflamatorios y de la fibrosis. Por ello, se espera que el nuevo fármaco aporte beneficios clínicos, como un retraso en el desarrollo de la fibrosis hepática y de la cirrosis, y una reducción del riesgo de muerte o de trasplante de hígado.

"Estamos encantados con esta aprobación que representa una nueva alternativa para el tratamiento de personas que padecen CBP. La CBP es una enfermedad hepática poco común, que se presenta predominantemente en mujeres, y para la que no ha habido innovación terapéutica casi en una década, a pesar de que casi la mitad de los pacientes son intolerantes o no responden a los tratamientos actuales", afirmó Sandra Silvestri, directora médica de Ipsen. "Nos alegra poder ofrecer una opción de tratamiento eficaz a aquellos pacientes con CBP que presentan un riesgo de progresión de la enfermedad y que continúan sufriendo síntomas debilitantes".

La aprobación se ha basado en datos de la fase III del ensayo ELATIVE, que demostró un beneficio del tratamiento estadísticamente significativo con una diferencia ajustada al placebo del 47 % (p < 0,001) entre los pacientes que recibieron 80 mg de elafibranor (51 %) en comparación con los que recibieron placebo (4 %), logrando una respuesta bioquímica. El tratamiento del nuevo fármaco también se asoció con una mejora del prurito (picor) tras una mayor disminución frente al placebo de las puntuaciones totales de picor en el cuestionario de calidad de vida PBC-40 y en la escala 5-D. También se observó una tendencia hacia la mejora del prurito con la nueva molécula frente al placebo en la puntuación de la escala NRS para evaluar la intensidad del prurito, pero no fue estadísticamente significativa. El grupo de pacientes que recibió tratamiento con elafibranor y el grupo que recibió placebo experimentaron porcentajes similares de acontecimientos adversos, acontecimientos adversos derivados del tratamiento, acontecimientos adversos graves o serios, o acontecimientos adversos que conllevaran la interrupción del tratamiento.

"El hecho de que dispongamos de un tratamiento nuevo para nuestros pacientes que padecen CBP supone un avance muy positivo en el tratamiento y manejo de la enfermedad", afirmó el Dr. Marco Carbone, profesor de Gastroenterología de la Universidad de Milán-Bicocca y hepatólogo consultor del Centro de trasplante de hígado del Hospital Niguarda en Milán. "La CBP es una enfermedad hepática progresiva que puede provocar insuficiencia hepática y, en algunos pacientes, la necesidad de un trasplante de hígado. Por tanto, este nuevo medicamento es una noticia positiva tanto para los médicos como para sus pacientes".

"La CBP es una enfermedad muy particular que afecta a cada persona de forma diferente. Algunas personas pueden presentar más síntomas, como fatiga extrema o picor intenso. Otras no presentan síntomas, pero sus niveles de biomarcadores hepáticos están alterados, lo que sugiere que la enfermedad no está controlada. Esto significa que se necesita un enfoque individualizado para el manejo y el tratamiento de la enfermedad de cada paciente", explicó Sindee Weinbaum, de la Asociación Europea de Pacientes Hepáticos. "Los pacientes deben poder mantener una relación activa con sus médicos y tener conversaciones constructivas sobre lo que necesitan individualmente para controlar la CBP. Por lo tanto, es una gran noticia disponer de una nueva opción de tratamiento para muchas personas que padecen CBP no controlada".

Se espera que los primeros lanzamientos en Europa se produzcan antes de finales de año.