Ipsen (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) ha anunciado hoy que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización en circunstancias excepcionales de Kayfanda^® (odevixibat) para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille (SALG) a partir de seis meses de edad. Odevixibat es un inhibidor del transportador ileal de ácidos biliares (IBAT, por sus siglas en inglés) no sistémico, que se administra una vez al día. 

"Los pacientes que sufren el SALG a menudo tienen una calidad de vida muy pobre debido a un picor insoportable, que es uno de los síntomas más importantes de esta enfermedad", afirmó Christelle Huguet, vicepresidenta ejecutiva y directora de Investigación y Desarrollo de Ipsen. "Estamos muy satisfechos con esta aprobación. Ahora continuaremos esforzándonos día a día para que esta nueva opción de tratamiento esté disponible para los pacientes de la Unión Europea".

La aprobación de este nuevo fármaco se ha basado en los datos del ensayo clínico de fase III ASSERT. ASSERT es el primer y único ensayo de fase III del mundo completado con pacientes que padecen el SALG. Los resultados de dicho ensayo demostraron mejoras estadística y clínicamente significativas del prurito (intensidad del rascado) desde el inicio hasta el sexto mes, en los pacientes que recibieron odevixibat frente a los que recibieron placebo. Estas mejoras se observaron rápidamente y se mantuvieron durante el período de estudio. También se demostró una reducción estadísticamente significativa en la concentración de ácidos biliares (AB) séricos al final del tratamiento en los pacientes que recibieron la nueva molécula en comparación con los que recibieron placebo, con mejoras en múltiples parámetros del sueño según los resultados informados por el observador (ObsRO, por sus siglas en inglés). La incidencia total de acontecimientos adversos derivados del tratamiento (AADT) con odevixibat fue similar a la del placebo, con una tasa baja de diarrea asociada al fármaco en pacientes con SALG.

"El SALG es una enfermedad preocupante que suele presentarse en los primeros meses de vida. Uno de los síntomas más comunes, como resultado de esta enfermedad, es el prurito grave, que provoca que los niños se rasquen intensamente hasta llegar a sangrar, y ocasiona alteraciones del sueño tanto para los niños como para sus cuidadores", comentó el Profesor Henkjan Verkade, de Gastroenterología y Hepatología Pediátrica, Departamento de Pediatría, Universidad de Groningen, Hospital Infantil Beatrix y Centro Médico Universitario de Groningen, Países Bajos.

El SALG es un trastorno genético hereditario poco común que puede afectar múltiples órganos, entre los que se encuentran el hígado, el corazón, el esqueleto, los ojos y los riñones. El daño hepático puede producirse debido a conductos biliares malformados, más estrechos o en menor cantidad de lo normal, lo que conduce a una acumulación de AB tóxicos, conocida como colestasis. A su vez, esto puede causar fibrosis y enfermedad hepática progresiva. Aproximadamente el 95 % de los pacientes con esta afección presentan colestasis crónica, generalmente dentro de los primeros tres meses de vida, y hasta el 88 % también presenta prurito grave e intratable. La incidencia global estimada del SALG es de 3 por cada 100.000 nacidos vivos.