Johnson & Johnson ha anunciado resultados positivos del estudio fase 2/3 Vibrance-MG con nipocalimab en adolescentes (de entre 12 y 17 años) seropositivos para autoanticuerpos anti-AChR que padecen miastenia gravis generalizada (MGg). Los participantes del ensayo, que recibieron el fármaco junto con el tratamiento de base, lograron un control sostenido de la enfermedad, medido por el criterio de valoración principal de reducción de los niveles de inmunoglobulina G (IgG) desde el valor basal durante 24 semanas, así como por los criterios de valoración secundarios de mejora en las puntuaciones de las escalas MG-ADL y QMG. Estos datos fase 2/3 se presentarán en una comunicación oral (Abstract #MG 100) en la sesión científica de la Fundación de Miastenia Gravis de América (MGFA) durante la Reunión Anual de la Asociación Americana de Medicina Neuromuscular y Electrodiagnóstico (AANEM), que se llevará a cabo en Savannah, Georgia (EE.UU.), del 15 al 18 de octubre, y donde Johnson & Johnson presentará 25 comunicaciones.

"Los hallazgos del estudio Vibrance-MG subrayan el potencial de esta terapia en investigación para los jóvenes de entre 12 y 17 años que viven con MGg. Los resultados muestran una reducción significativa en los niveles de IgG en adolescentes de aproximadamente el 70%, y un beneficio clínico consistente con los resultados del estudio Vivacity-MG3 en adultos", ha destacado Jonathan Strober, M.D., director de la Clínica de Patología Neuromuscular Pediátrica en el UCSF Benioff Children´s Hospital parcialmente patrocinada por la Muscular Dystrophy Association. "Estos resultados positivos son alentadores, ya que actualmente las opciones de tratamiento avanzado disponibles para esta población adolescente en Europa son limitadas", ha declarado.

Aproximadamente el 10% de los nuevos casos de miastenia gravis se diagnostican en adolescentes (de 12 a 17 años) y la gravedad de la MGg es mayor en pacientes pediátricos, con un 43% de ellos que ha experimentado más de cinco hospitalizaciones en su vida, un 46% que ha tenido al menos una estancia en la unidad de cuidados intensivos (UCI) y un 68% que ha tenido periodos de exacerbación de la enfermedad.

El tratamiento con el fármaco en combinación con la terapia estándar alcanzó el objetivo de valoración principal del estudio, que fue la reducción de los niveles totales de inmunoglobulina G (IgG) en suero (-69%), así como con los dos objetivos de valoración secundarios de MG-ADL y QMG, que son indicadores de la actividad de la enfermedad. Cuatro de cinco pacientes lograron una expresión mínima de síntomas (con una puntuación de MG-ADL de 0-1) al finalizar la fase de tratamiento. El fármaco fue tolerado durante los seis meses de duración del estudio, con un perfil de tolerabilidad similar al observado en participantes adultos del estudio Vivacity-MG3. No se reportaron acontecimientos adversos graves ni interrupciones del tratamiento relacionadas con acontecimientos adversos.

Estos resultados fase 2/3 en adolescentes que se han presentado por primera vez son consistentes con los hallazgos del estudio pivotal de nipocalimab en pacientes adultos con miastenia gravis generalizada (MGg). Este inhibidor del receptor neonatal de Fc (FcRN), en combinación con el tratamiento estándar de base, mostró un control sostenido de la enfermedad en un ensayo de registro, medido por la mejora en la puntuación de MG-ADL en comparación con placebo más tratamiento de base, durante un periodo de seis meses de dosificación continua (cada dos semanas) en adultos que viven con MGg.

"Los datos del estudio Vibrance-MG se añaden al perfil clínico en expansión del fármaco y destacan su potencial para el tratamiento de adolescentes que padecen MGg y que requieren nuevas opciones de tratamiento", ha añadido Sindhu Ramchandren, M.D., directora Médica Ejecutiva de Neurociencias en Johnson & Johnson Innovative Medicine. "Estamos comprometidos con el desarrollo de innovaciones para enfermedades neurológicas mediadas por autoanticuerpos, como la MGg, con el objetivo de ayudar a mejorar la vida de quienes conviven con estas enfermedades", ha señalado.

Recientemente, Johnson & Johnson ha anunciado la presentación de sendas solicitudes ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para la autorización de esta molécula para el tratamiento de MGg.

"En J&J estamos innovando con el propósito de seguir avanzando en el campo de las enfermedades mediadas por autoanticuerpos", ha mencionado Ludovic de Beaucoudrey, Ph.D., director Senior, responsable del Área Terapéutica de Inmunología en Johnson & Johnson Innovative Medicine. "Con estos prometedores resultados, estamos un paso más cerca de poder ofrecer esta opción de tratamiento innovadora a los jóvenes que padecen esta condición discapacitante".