Chiesi Global Rare Diseases anuncia la publicación de los resultados del estudio de fase 3 BRIGHT de Chiesi sobre pegunigalsidasa alfa 2 mg/kg administrada cada cuatro semanas durante 52 semanas en pacientes adultos con enfermedad de Fabry tratados previamente con agalsidasa alfa o beta administrada cada dos semanas. Los datos de este estudio han sido publicados en la revista Journal of Inherited Metabolic Disease.

Giacomo Chiesi, Vicepresidente Ejecutivo de Chiesi Global Rare Diseases, señala que "nos complace compartir que la Journal of Inherited Metabolic Disease ha publicado los resultados de nuestro estudio de Fase 3, abierto, multinacional y de cambio, que evalúa la farmacocinética, la seguridad y la eficacia de 2 mg/kg de esta terapia de reemplazo enzimático (ERT) administrada cada cuatro semanas. Chiesi se compromete a evaluar toda evidencia adicional necesaria para confirmar los resultados a largo plazo de este régimen de administración".

Un total de 29 pacientes (23 hombres y 6 mujeres) han completado el estudio de fase 3 BRIGHT, abierto, de un solo grupo, de cambio de tratamiento y de 12 meses de duración. Este estudio ha sido diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia de esta molécula (2 mg/kg) administrada por vía intravenosa cada cuatro semanas en pacientes con la enfermedad de Fabry que habían sido tratados previamente con agalsidasa alfa (0,2 mg/kg) o agalsidasa beta (1 mg/kg) cada dos semanas durante al menos tres años.

El principal criterio de evaluación ha sido el número de efectos adversos emergentes del tratamiento (EAET). Otros criterios de valoración claves han sido la aparición de reacciones relacionadas con la infusión y el desarrollo de anticuerpos antifármaco (AAF) contra el tratamiento. Los criterios de valoración de eficacia han incluido también el cambio en la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) - calculada mediante la ecuación CKD-EPI - y el cambio en las concentraciones plasmáticas de globotriaosilceramida (liso-Gb3) durante el ensayo. Asimismo, las evaluaciones adicionales han incluido los resultados comunicados por parte de los pacientes y la farmacocinética.

Los resultados del estudio de fase 3 BRIGHT han demostrado que:

• No ha habido nuevos problemas de seguridad entre los pacientes adultos tratados.
• 9/30 (30%) pacientes experimentaron al menos un efecto adverso (EA) relacionado con el tratamiento.
• Todos los efectos relacionados con el tratamiento fueron de gravedad leve o moderada, y no hubo EAET que condujeran a la interrupción del estudio o la muerte.
• 5/30 (16,7%) pacientes experimentaron al menos una reacción relacionada con la infusión, todas ellas leves o moderadas.
• Ningún paciente desarrolló anticuerpos antifármaco (AAF) de novo.
• La media de cambio en la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) desde el inicio fue de -1,9 mL/min/1,73 m²/año (-2,4 en hombres, -0,7 en mujeres) después de 12 meses de tratamiento.
• Las concentraciones plasmáticas de liso-Gb3 permanecieron bajas y estables en las mujeres (0/6 AAF positivos) en comparación con el valor de referencia. En los hombres se observó un ligero aumento (9/24 AAF positivos).
• La media de concentraciones plasmáticas del fármaco al final de cada intervalo de dosis de cuatro semanas se situó por encima del límite inferior de cuantificación.

Ales Linhart, Profesor de la primera Facultad de Medicina de la Universidad Charles y del Hospital Universitario General de Praga (República Checa), y autor de la publicación, afirma que "la disponibilidad de ERT para la enfermedad de Fabry ha mejorado los resultados clínicos y el manejo de la enfermedad para muchos pacientes, pero todavía hay margen de mejora y una necesidad de contar con opciones de tratamiento adicionales. Por ejemplo, el régimen de infusión quincenal a menudo puede representar una carga para algunos pacientes. Los resultados del estudio BRIGHT muestran que 2 mg/kg de esta ERT PEGilada administrados cada cuatro semanas son bien tolerados en pacientes adultos y que este régimen merece una mayor exploración".

Por su parte, Mary Pavlou, Presidenta de Fabry International Network, explica que "la enfermedad de Fabry es una condición compleja que altera la vida del paciente e impacta en su calidad de vida. Si bien los tratamientos existentes han mejorado la autonomía del paciente y han aligerado la carga de los cuidadores, aún debemos enfrentarnos a muchos desafíos, entre los que se encuentra la frecuencia de las infusiones. Desde la perspectiva del paciente, reducir esta frecuencia podría mejorar significativamente la atención y la calidad de vida tanto de los pacientes como de sus familias, lo que resultaría en mejores resultados para su salud".