La Comisión Europea (CE) ha aprobado marstacimab (HYMPAVZI^®) para la profilaxis rutinaria de episodios hemorrágicos en pacientes de 12 años o mayores y un peso de al menos 35 kg con hemofilia A grave (deficiencia congénita de factor VIII [FVIII], FVIII <1%) sin inhibidores de FVIII o hemofilia B grave (deficiencia congénita de factor IX [FIX], FIX <1%) sin inhibidores de FIX. 

Este fármaco es el primer anticuerpo contra el inhibidor de la vía del factor tisular (anti-TFPI) aprobado en la Unión Europea para tratar la hemofilia A o B y el primero aprobado en la UE que se administra con una pluma precargada. Asimismo, ofrece una opción de tratamiento subcutáneo con un régimen de dosificación semanal. 

"Las opciones de tratamiento estándar para la hemofilia A y B suponen una carga considerable para los pacientes, ya que la preparación y administración de infusiones e inyecciones requiere de un tiempo notable para ser realizadas correctamente, lo que puede dar lugar a la omisión de dosis y a un aumento del riesgo de hemorragias", ha afirmado José Chaves, director Médico de Pfizer España. "Esta opción terapéutica representa un avance significativo para estos pacientes, ya que puede contribuir a la prevención de hemorragias, y permite su administración subcutánea una vez a la semana a través de una pluma precargada", ha subrayado Chaves.

La hemofilia es una familia de enfermedades raras genéticas de la sangre, causadas por la deficiencia de un factor de coagulación (FVIII en la hemofilia A y FIX en la hemofilia B), que afectan a más de 800.000 personas en todo el mundo y aproximadamente a 3.000 personas en España. Esta patología se diagnostica en los primeros años de la infancia y se caracteriza por la incapacidad de la sangre para coagularse correctamente, aumentando el riesgo de hemorragias repetidas en las articulaciones u otros tejidos, lo que puede provocar daños articulares permanentes o sangrados que no cesan. A pesar de los avances significativos en su tratamiento, logrados en los últimos años, muchas personas que viven con la enfermedad continúan experimentando episodios hemorrágicos y requieren ser tratadas con infusiones intravenosas frecuentes, que a menudo necesitan ser administradas varias veces a la semana.

"Este tratamiento ofrece una opción innovadora para las personas que viven con hemofilia, una enfermedad que a menudo provoca un dolor articular recurrente y que puede afectar a actividades cotidianas tan simples como subir unas escaleras", ha explicado José Chaves. "Esta aprobación refleja el compromiso de más de 40 años de nuestra compañía por contribuir a mejorar el abordaje de la hemofilia. Esperamos poder ofrecer esta solución, que no solo reduce las hemorragias, sino que, además, requiere una preparación más sencilla, un aspecto que es clave para los pacientes", ha añadido.

La aprobación se basa en los resultados del estudio pivotal fase 3 BASIS (NCT03938792) que evaluó la eficacia y seguridad de este fármaco en adultos y adolescentes de 12 años o mayores con hemofilia A o B grave sin inhibidores. En este ensayo clínico, la profilaxis con este fármaco redujo significativamente la tasa anual de sangrados tratados (ABR, por sus siglas en inglés) un 35% durante el periodo activo de tratamiento de 12 meses, en comparación con la profilaxis previa con factores de reemplazo. En el ensayo se demostró tanto no inferioridad como superioridad, respecto a la profilaxis previa con factores de reemplazo. Además, el perfil de seguridad fue consistente con los resultados de la fase 1 y 2, y los acontecimientos adversos más comunes reportados en el estudio fueron reacciones en el lugar de inyección, cefalea, prurito e hipertensión.

Esta aprobación es válida en los 27 Estados miembros de la UE, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega. Esta aprobación de la CE sigue a la autorización reglamentaria en los Estados Unidos en octubre.

El esfuerzo de más de 40 años de Pfizer por avanzar en el abordaje de la hemofilia comenzó con la introducción de fármacos recombinantes y se ha ampliado a nuevas modalidades de tratamiento avanzadas.