Sobi anuncia la disponibilidad en España de un nuevo fármaco, Altuvoct^® (efanesoctocog alfa), como medicamento huérfano para el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A. Se trata de una terapia de sustitución del factor VIII con alta actividad mantenida para todos los grupos de edad y cualquier gravedad de la enfermedad. Es la primera terapia de reemplazo de vida media ultra extendida autorizada para la hemofilia.

La indicación del fármaco está basada en los resultados de los estudios pivotales de fase 3 XTEND-1, en adultos y adolescentes, y XTEND-Kids en niños. Ambas investigaciones evaluaron la eficacia y seguridad de esta terapia en personas con hemofilia A grave. Estos ensayos demostraron que la profilaxis con este medicamento una vez a la semana (50 UI/kg) proporcionaba protección frente a sangrados en todos los grupos de edad (80 y 88% de pacientes libres de sangrados espontáneos en adultos y niños, respectivamente). Los resultados también mostraron una mejora de la salud articular, la salud física, el dolor y la calidad de vida al comparar las evaluaciones de la semana 52 y las del inicio de los estudios. Además, no se observó desarrollo de inhibidores del factor VIII durante programa clínico.

"En hemofilia, la normalización de la hemostasia significa que el paciente puede llevar una vida libre de las limitaciones impuestas por la hemofilia, tanto las debidas a la carga de la enfermedad por los sangrados, el desarrollo de artropatía, etc., como las debidas a la carga del tratamiento", señala la Dra. María Teresa Álvarez Román, presidenta de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) y jefa de Sección de Trombosis y Hemostasia en el Hospital Universitario La Paz de Madrid.

Según explica el Dr. Santiago Bonanad Boix, jefe de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, "el objetivo que compartimos tanto pacientes como equipos médicos es liberar al paciente de la enfermedad4 y conseguir igualar su vida a la de las personas sin hemofilia. Esto sólo puede ser posible con alternativas terapéuticas capaces de normalizar la hemostasia e interferir mínimamente en la vida del paciente. La prevención de los sangrados facilita la integración social y laboral y ayuda a evitar la enfermedad articular y el dolor crónico".

"El objetivo es prevenir y controlar los sangrados de las personas con hemofilia, mantener unos niveles de factor suficientes para que puedan desarrollar una vida normal, como el resto de la población, y disminuir la carga de la enfermedad, de manera que las alternativas terapéuticas sean lo más cómodas posibles de administrar" señala José Antonio Romero Garrido, farmacéutico en el Hospital Universitario de La Paz de Madrid y portavoz del Grupo Español de Medicamentos Hemoderivados (GEMEH) de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH).

La hemofilia A es una enfermedad genética rara, crónica, en la que el organismo no produce suficiente factor VIII, una proteína esencial para la coagulación de la sangre, o lo hace de forma disfuncional. Se da en aproximadamente 1 de cada 5.000 nacimientos masculinos al año, y aún con mucha menos frecuencia en mujeres5. En España, su prevalencia es de unas 4.700 personas afectadas (1/10.000). Quienes tienen hemofilia A pueden sufrir episodios de sangrado que pueden causar dolor, lesiones articulares irreversibles y sangrados potencialmente mortales. Los resultados clínicos han mejorado con el tiempo gracias a los avances en las opciones de tratamiento disponibles, pero siguen existiendo necesidades clínicas y sociales no satisfechas para quienes viven con esta enfermedad.

"Este nuevo fármaco es la primera terapia de reemplazo de vida media ultra extendida autorizada para la hemofilia A", afirma José Luis Justicia, director médico de Sobi Iberia. "Representa un gran logro en nuestros esfuerzos por mejorar la vida de las personas con hemofilia A. En los ensayos clínicos, ha conseguido mayor protección frente a sangrados, mejora de la salud articular, reducción del dolor, aumento de la actividad física y la calidad de vida, y un adecuado manejo de las cirugías".

"En Sobi nos sentimos satisfechos por poder participar en una transformación del enfoque terapéutico hacia la normalización de la hemostasia, abriendo nuevas perspectivas en torno a la hemofilia A. Así cumplimos con nuestro propósito de mejorar la vida de las personas con enfermedades raras y proponer soluciones a las necesidades que manifiestan quienes trabajan con las personas con enfermedades raras, administraciones, profesionales sanitarios y asociaciones de pacientes", señala Beatriz Perales Zamorano, directora de Acceso y Relaciones Públicas de Sobi Iberia.