Novartis ha anunciado hoy resultados positivos a largo plazo del estudio pivotal de Fase III ASC4FIRST con Scemblix^® (asciminib), que muestran tasas superiores de respuesta molecular mayor (RMM) en la semana 96. El estudio comparó la tasa de RMM del fármaco con los inhibidores de la tirosina quinasa (ITC) seleccionados como tratamiento estándar por el investigador (imatinib, nilotinib, dasatinib y bosutinib), y con imatinib en monoterapia en pacientes adultos con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+ en FC) en la evaluación de la semana 96, los objetivos secundarios clave del estudio. Los resultados a más largo plazo mostraron una diferencia creciente en la tasa de RMM del fármaco en comparación con el estándar de tratamiento, imatinib e ITC de 2G (nilotinib, dasatinib y bosutinib). Los resultados se presentaron en la 63ª Reunión y Exposición Anual de la American Society of Hematology (ASH).

"Estos resultados de 96 semanas son muy esperanzadores para los médicos que buscan obtener un equilibrio entre los perfiles de eficacia y tolerabilidad para ayudar a los pacientes adultos con LMC recién diagnosticados a alcanzar y mantener los objetivos del tratamiento", ha afirmado el Dr. Jorge Cortes, director del Georgia Cancer Center. "La eficacia superior sostenida, las respuestas más profundas y duraderas, junto con un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable en comparación con el tratamiento estándar con ITC, continúan respaldando el potencial del fármaco de Novartis como una opción terapéutica que podría transformar la práctica clínica" 

La mediana de seguimiento fue de 2,2 años para el fármaco de Novartis y el tratamiento estándar con ITC seleccionado por el investigador. Más del 22% de pacientes tratados con este fármaco una vez al día alcanzaron RMM en la semana 96, en comparación con todos los tratamientos estándar con ITC seleccionados por el investigador, y casi un 30% más de pacientes alcanzaron RMM en la semana 96 en comparación con imatinib en monoterapia. La tasa de RMM del fármaco de Novartis fue del 15,1% (IC 95%: 2,3, 28,0; sin incluir el valor cero) más alto en comparación con los ITC de 2G (72% frente al 56,9%)¹. Los pacientes también lograron tasas más profundas de respuestas moleculares (RM4 y RM4.5) en comparación con el tratamiento estándar con ITC seleccionados por el investigador.

El perfil de seguridad del fármaco de Novartis a las 96 semanas fue consistente con el seguimiento de 4 años del estudio de Fase III ASCEMBL, sin que se hayan observado nuevos problemas de seguridad hasta la fecha. Se notificaron menos AA de grado ≥ 3 y ajustes de dosis para manejar los AA con el fármaco de Novartis, y la tasa de discontinuación debido a AA fue más de un 50% menor en comparación con imatinib y los ITC de 2G. Los AA más frecuentes (≥ 15%) fueron diarrea, dolor de cabeza, fatiga, dolor musculoesquelético y erupción cutánea.

Novartis también presentó hoy en ASH datos provisionales del estudio de Fase II ASC2ESCALATE de aumento de dosis tanto en segunda línea (2L) como en pacientes con LMC Ph+ en FC de nuevo diagnóstico. En el análisis de pacientes en 2L de tratamiento en la semana 24 (n = 28), el fármaco de Novartis demostró tasas de RMM del 42,9% y respuestas moleculares profundas (RM4 25% y RM4.5 10,7%), con un perfil de seguridad y tolerabilidad consistente. Los AA más comunes (>15%) fueron náuseas, hipertensión y vómitos.

"El trabajo de décadas de Novartis en LMC y las estrechas relaciones dentro de la comunidad han servido de base para nuestro programa de ensayos clínicos del fármaco de más de 10 años, el eje central de nuestro esfuerzo continuado por abordar las necesidades médicas no cubiertas de las personas con LMC", ha comentado Jeff Legos, vicepresidente ejecutivo y director global de Desarrollo en Oncología de Novartis. "Estos últimos hallazgos refuerzan el perfil diferenciado de eficacia, seguridad y tolerabilidad del fármaco de Novartis en pacientes adultos con LMC de nuevo diagnóstico y tratados previamente".

El fármaco recibió recientemente la aprobación acelerada en EE. UU. para el tratamiento de pacientes adultos recién diagnosticados con LMC Ph+ en FC lo que, junto con su aprobación en pacientes adultos previamente tratados con LMC Ph+ en FC, multiplica por cuatro la población de pacientes elegibles para Scemblix. Además, la National Comprehensive Cancer Network (NCCN) actualizó sus Guías de práctica clínica en oncología (NCCN Guidelines^®) para el tratamiento de la LMC, recomendando asciminib como tratamiento de categoría 1 (preferible) para la LMC Ph+ en FC recién diagnosticada y en todas las categorías de riesgo.