Novartis ha anunciado los resultados positivos del estudio APPULSE-PNH, un estudio de fase IIIB que evalúa la eficacia y seguridad de la monoterapia de administración oral dos veces al día en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que cambiaron del tratamiento anti-C5 (Hb ≥10 g/dl después del tratamiento con eculizumab o ravulizumab). Después de 24 semanas de tratamiento con la monoterapia oral, el nivel medio de Hb mejoró en comparación con el momento basal. 

"Estos nuevos resultados se suman al conjunto de evidencias que refuerzan que iptacopan  puede beneficiar tanto a los pacientes tratados previamente con tratamientos anti-C5  evaluados en los estudios APPULSE-PNH y APPLY-PNH, como a los pacientes sin  tratamiento previo con inhibidores del complemento evaluados en el estudio APPOINT-PNH", ha afirmado el Dr. Antonio Risitano, MD, Ph.D., presidente del Grupo de Interés Internacional sobre HPN y director de la Unidad de Hematología y Trasplante Hematopoyético del Centro de Referencia para Anemia Aplásica y Hemoglobinuria Paroxística Nocturna de la AORN San Giuseppe Moscati, Avellino, Italia, así como investigador principal del estudio APPULSE-PNH. "Los objetivos del tratamiento para los pacientes con HPN han evolucionado mucho y ahora podemos aspirar a resolver los signos y síntomas de la enfermedad en la mayoría de los pacientes. Resulta alentador ver esta evolución y seguiremos avanzando para ofrecer el mejor apoyo a estos pacientes". 

En el estudio, el perfil de seguridad de la monoterapia fue consistente con los datos notificados previamente. 

"En múltiples estudios clínicos, el fármaco ha demostrado de forma consistente beneficios clínicamente significativos para los pacientes con HPN, y el estudio APPULSE-HPN es una  incorporación convincente a este conjunto de evidencias", ha afirmado el Dr. David Soergel, director global de la Unidad de Desarrollo Cardiovascular, Renal y Metabolismo de Novartis. "Estos datos refuerzan nuestra confianza en el tratamiento, la primera y única monoterapia de administración oral actualmente disponible para el tratamiento de adultos con HPN, que proporciona una mejora significativa de la hemoglobina, independientemente de la experiencia previa con el tratamiento". 

Los datos se presentarán en una próxima reunión médica en 2025. Recientemente, la Food  and Drug Administration (FDA) de EE. UU. otorgó al fármaco la aprobación acelerada para la reducción de la proteinuria en adultos con nefropatía por inmunoglobulina A (IgAN) primaria en riesgo de progresión rápida de la enfermedad, y su desarrollo está en curso en múltiples enfermedades mediadas por el complemento.