Del año 2024 recién concluido queda el mensaje de que las terapias avanzadas, y especialmente las génicas, no sólo seguirán llegando durante el año recién iniciado, sino que también representaran un verdadero desafío para su financiación por el impacto que tiene su elevado coste en los sistemas sanitarios. Aspectos coincidentes que movieron a Bio Innova Consulting y la compañía CSL Behring a recabar las opiniones de decisores públicos y miembros de la industria. Como expresó el director general de la entidad convocante, Borja Smith, porque estos nuevos tratamientos representan la frontera emergente para la medicina al permitir corregir defectos genéticos a escala molecular.

Borja Smith

A ello añadió Smith que estos nuevos enfoques permiten atender patologías sin tratamiento existente además de abordajes más precisos, especialmente pero no sólo, en el terreno de las enfermedades raras, de las que el 80% tienen algún componente genético, pero de las que únicamente un 5% encuentran tratamiento en el mercado. 

Recordó el directivo que, hasta abril de 2024 se habían aprobado 19 terapias avanzadas de las que 15 son génicas. Para dar pie a un debate con muchas aristas científicas, regulatorias y económicas que iluminar mediante la colaboración y la creación conjunta o cocreación. 

Dr César Hernández García

En representación de la Administración central el doctor César Hernández, director general de cartera común de servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia del Ministerio de Sanidad, razonó que la llegada de nuevas terapias y su necesaria incorporación al arsenal terapéutico financiado requiere grandes dosis de imaginación por todas las partes. Sin que ya sea posible hacer restricciones por la vía del acceso, ni "abrir del todo el grifo" de un gasto farmacéutico que crece año a año a razón de mil millones de euros, 1.500 millones tan sólo en 2023.

En su análisis de la especificidad de la mecánica evaluadora y financiadora de medicamentos en España, destacó su buen funcionamiento una vez que alcanza su velocidad de crucero y no tanto al principio. Consideró que los incentivos deben ayudar a superar la incertidumbre que representan las nuevas terapias antes de ser administradas a los pacientes. Al señalar un "valle de la muerte" para las terapias que se quedaron en el camino durante la segunda década de este siglo. Fracaso que consideró relativo porque fueron moléculas que hicieron posibles nuevas terapias para necesidades médicas antes no atendidas. Hasta el punto de que hoy hay hasta con tres terapias nuevas para tratar la misma enfermedad rara.

Hernández reclamó un salto de valor en las terapias génicas que se creen, sin que simplemente unas emulen a las ya existentes. Dado que es difícil sufragar 3,5 millones de euros por tratamiento y paciente, ante más de tres millones de pacientes con enfermedades raras en el país, misión que requiere una buena orientación de los incentivos, dado que no se puede pagar todo y a la vez. Pero sin dejar de atender la demanda social de nuevos tratamientos, por lo que la evaluación de nuevas terapias debería tender hacia su seguimiento en los pacientes, desde una actitud abiertamente receptiva al problema por parte del Ministerio de Sanidad, como declaró. 

Stefan Neudoerfer

El director de acceso al mercado y negociación de precios para Europa de la compañía CSL Behring, Stefan Neudoerfer, situó las terapias génicas y su evaluación pública en el contexto internacional. Habló de modelos de éxito en los que trabajar a sabiendas de que no hay uno único que sea perfecto para todos los casos aunque todos, sí deben estar basados en la colaboración entre la industria y las autoridades sanitarias. Sin dejar de tener presente el riesgo financiero en el que incurren las compañías que desarrollan terapias génicas. Dentro de una dinámica en la que FDA y EMA sólo aprueban 20 nuevos tratamientos de este tipo al año, de un total de 562 terapias en desarrollo con únicamente 48 de ellas en fase 3. En un panorama de financiación que se complicará mucho cuando alguna de estas terapias puedan tener indicación para patologías masivas como la diabetes.

Apreció Neudoerfer en cualquier caso rigidez dentro los sistemas públicos para la evaluación, financiación, condiciones de reembolso y modalidades de pago, antes de que se compruebe o no el efecto de los nuevos fármacos en los pacientes. 

Por lo que propuso un modelo de éxito adaptativo para compartir los riesgos y asumir las posibles reclamaciones. Mediante un precio único que podría ser anual por su versatilidad en hemofilia, por ejemplo, siempre con sus correspondientes máximos. Mediante la congelación del precio actual y su múltiplo por los años de tratamiento programado a diez años, dadas las ventajas del riesgo compartido, que también propuso hacer evolucionar. 

María José Sánchez

Desde el plano corporativo de la compañía patrocinadora, su directora general para Iberia, María José Sánchez, recalcó que asumir en tiempo y forma la innovación disruptiva es un desafió internacional que no debe posponerse para poder mejorar la calidad de vida de los pacientes.

Gerardo García-Álvarez

Desde el ángulo del Derecho Gerardo García-Álvarez, investigador principal del proyecto sobre innovación para la salud de vanguardia mediante compra pública, tecnología, sostenibilidad ambiental y factores socioeconómicos, razonó que tal compra pública de medicamentos en España vive la colisión entre la ley de garantías del medicamento y la ley de contratos del sector público, con clara diferencia entre la compra ejecutiva de medicamentos para la farmacia comunitaria y la hospitalaria, esta última fuera de norma en su alto porcentaje de compra pública efectiva.

También intervino en el encuentro como moderador el ex secretario general de Sanidad, doctor Rubén Moreno, para estimular el debate con argumentos como la posibilidad de recuperar el espíritu de Henry Ford cuando lanzó al mercado americano su modelo T de automóvil, a un mismo precio para todos los compradores. Ante la realidad de que resulta difícil poder financiar tratamientos que pueden alcanzar el billones de dólares y dentro de la actual tendencia de los pagos por servicios más que por productos concretos. Para lo que Stefan Neudoerfer propuso un modelo adaptativo de financiación como se intenta en Reino Unido, Alemania o Francia. A partir de negociaciones más detalladas en aquellas terapias que alcancen o superen los 300.000 euros, mediante la búsqueda de diferentes soluciones a los distintos problemas que se planteen y que se resumen en poder pagar los tratamientos de aquellos pacientes que los necesiten para recuperar su vida.