Minoryx Therapeutics, una empresa biotecnológica en etapa avanzada especializada en el desarrollo de terapias para enfermedades huérfanas del sistema nervioso central (SNC), y el Grupo Neuraxpharm (Neuraxpharm), una empresa farmacéutica europea líder en el tratamiento de trastornos del SNC, anuncian que se ha completado el ensayo clínico de fase 2/3 NEXUS y que se han obtenido resultados positivos en la variable principal. La previsión es presentar la solicitud de autorización de comercialización europea para leriglitazona para pacientes pediátricos y adultos con adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) a mediados del 2025. 

NEXUS es un estudio abierto, pivotal, de 96 semanas, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de  una dosis oral diaria de leriglitazona en pacientes pediátricos con cALD. La variable principal consistió en evaluar la proporción de pacientes con detención clínica y radiológica de la enfermedad a las 96 semanas o en la visita previa al trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH). La población evaluable del estudio estuvo compuesta por 20 pacientes tratados durante un mínimo de 24 semanas. Todos los pacientes permanecieron clínicamente estables durante el tratamiento, y 7 de los 20 pacientes (35%) cumplieron con los criterios de detención de la enfermedad, un porcentaje  significativamente mayor al 10% esperado según el curso natural de la enfermedad (p<0,05).  

La leriglitazona fue bien tolerada por todos los niños, sin que se produjeran eventos adversos graves relacionados con el tratamiento ni interrupciones a causa de eventos adversos.  

Los resultados completos del ensayo NEXUS se presentarán en próximos congresos internacionales de neurología. 

"La adrenoleucodistrofia cerebral en niños es una enfermedad devastadora, tanto para los pacientes como para sus familias. Las opciones de tratamiento son limitadas, y tanto los médicos como las familias buscan constantemente herramientas y terapias para tratar la cALD en niños" comenta Patricia  Musolino, investigadora principal global de NEXUS. "Los resultados de NEXUS confirman que la leriglitazona aborda una necesidad crítica no cubierta de tratamientos no invasivos que puedan administrarse en el momento en el que se identifican las lesiones cerebrales para detenerlas o ralentizar su crecimiento". 

"Estamos muy satisfechos con los resultados positivos de NEXUS, que demuestran que la leriglitazona no solo detiene las lesiones desmielinizantes en el cerebro de niños con cALD, sino también la progresión clínica de la enfermedad" señala Marc Martinell, CEO de Minoryx. "Además, estos resultados están respaldados por los datos de los objetivos relacionados con cALD del ensayo  ADVANCE en pacientes adultos y los resultados obtenidos en pacientes tratados en uso compasivo.  Junto con nuestro socio, Neuraxpharm, tenemos la intención de presentar la solicitud de autorización de comercialización a la EMA lo antes posible".

El Dr. Jörg-Thomas Dierks, CEO de Neuraxpharm, comenta que "la cALD es un trastorno neurológico muy grave con consecuencias devastadoras para los pacientes y sus familias. Los resultados de este ensayo son sumamente alentadores y estamos totalmente comprometidos a trabajar con Minoryx para proporcionar rápidamente a los pacientes un nuevo tratamiento eficaz". 

Sobre la base de los exitosos resultados de NEXUS, Minoryx y Neuraxpharm han empezado a elaborar el expediente regulatorio para presentar la solicitud de autorización de comercialización en la Unión Europea.