Los resultados de un ensayo de fase II indican que la terapia con pirotinib y fulvestrant es eficaz en pacientes con cáncer de mama metastásico que expresa receptores hormonales y HER2. En el conjunto de la población evaluada, que incluyó una proporción de pacientes con resistencia a trastuzumab, la mediana de supervivencia libre de progresión alcanzó los 18 meses, también en las pacientes con metástasis cerebrales. Este valor fue incluso mayor en las que la terapia fue administrada en primera línea, si bien el mayor beneficio fue observado en las que sólo presentaban metástasis óseas al inicio. Notablemente, la supervivencia global fue mayor en las pacientes con resistencia secundaria a trastuzumab y en las que recibieron terapia endocrina adyuvante. 

Ying Wang, investigador de la Universidad Sun Yat-sen y codirector del estudio, afirma que el 75% de todas las pacientes seguían con vida a los 3 años, registrándose una tasa de respuesta objetiva del 32% y un caso de regresión completa. El científico prosigue indicando que aunque algo más del 40% de las pacientes experimentaron efectos adversos de grado 3 o superior, ninguna interrumpió el tratamiento ni requirió reducción de dosis. Los científicos también hallaron que la presencia de mayor carga mutacional en el tumor se asoció a menor respuesta, mientras que las mutaciones en el gen ZNF217 fueron más frecuentes en las pacientes que respondieron a la terapia. Wang concluye señalando que hasta ahora existía evidencia limitada acerca del impacto de la combinación farmacológica examinada en este subtipo de cáncer de mama.