Hay suficiente evidencia científica de que la fibrosis quística está causada por mutaciones en el gen que codifica la proteína CFTR, que mantiene el equilibrio de sal y agua en las células epiteliales que recubren el pulmón. Si la CFTR sufre una mutación, funciona mal y provoca la acumulación de mucosidad anormalmente espesa en los pulmones puede provocar infecciones bacterianas y daño pulmonar graves. 

Desde las vías respiratorias superiores hasta los alvéolos (diminutos sacos de aire que se encuentran en las profundidades pulmonares), los pulmones se ramifican 24 veces, y cada rama se hace cada vez más pequeña. Esta circunstancia dificulta, enormemente, la distribución del tratamiento por todo el órgano de una forma mínimamente invasiva. En el caso de los pacientes con fibrosis quística, la terapia también debe atravesar la mucosidad espesa que provoca la enfermedad.

Es por ello que científicos del Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia (EEUU) han emprendido la búsqueda hacia una estrategia que permita un manejo terapéutico más eficaz para esta patología. "Estamos investigando el uso de nanopartículas de apenas milmillonésimas de milímetro para transportar su carga terapéutica a las profundidades de los pulmones. Para mejorar y controlar mejor la administración de genes, estamos desarrollando catéteres ultradelgados con fibras ópticas que se administran con guía de imágenes y ventilación regional. Este tipo de tratamiento puede ser eficaz, cómodo para el paciente y repetirse varias veces, según sea necesario", explicó Gordana Vunjak-Novakovic, ingeniera biomédica pionera de la Universidad de Columbia.

El equipo está desarrollando un modelo de pulmón completo diseñado mediante bioingeniería para reproducir las propiedades asociadas con la fibrosis quística, incluida la presencia de moco. "Este modelo nos permite probar nuevos tratamientos, como terapias genéticas, en condiciones controladas con precisión y observar sus efectos en las células y los tejidos en tiempo real", según la prof. Vunjak-Novakovic. 

"En modelos animales pequeños, este método puede ser eficaz para hacer llegar el gen corregido a las células epiteliales del pulmón y mejorar la eliminación de la mucosidad", agregó. Una de las grandes dudas expresadas por el equipo investigador es si este modo de administración puede ser eficaz en los pulmones humanos, que son increíblemente complejos.

Para el desarrollo de su proyecto, combinaron plataforma de circulación cruzada, que mantiene la ventilación y la perfusión en el pulmón fuera del cuerpo, con la introducción de moco bioartificial y una variedad de métodos para monitorear y evaluar la administración terapéutica y los cambios en la función pulmonar.

"Para muchos pacientes con enfermedad pulmonar terminal, la única opción actual de tratamiento es un trasplante de pulmón. sin embargo, hay escasez de estos órganos de donantes viables. Si pudiéramos recuperar pulmones de donantes rechazados o de calidad marginal, cambiaría radicalmente el pronóstico de miles de pacientes", concluyó la prof. Vunjak-Novakovic.