Roche ha presentado resultados positivos del segundo año del ensayo fase III EMBARK, un estudio mundial, aleatorizado y doble ciego con Elevidys™ (delandistrogene moxeparvovec), la primera terapia génica aprobada para el tratamiento de personas con distrofia muscular Duchenne. Dos años después del tratamiento con Elevidys, se observaron mejoras estadística y clínicamente significativas a través de tres medidas clave de la función motora de NSAA, TTR y 10MWR, cuando se comparó con un grupo de control externo preespecificado ponderado por propensión. Los resultados detallados del segundo año del estudio EMBARK se presentarán en un próximo congreso médico y se debatirán con las autoridades sanitarias. Los datos de un año de la primera parte del estudio EMBARK se publicaron en Nature Medicine en octubre de 2024.

Tal y como ha señalado el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, "tras dos años de tratamiento con Elevidys, estamos observando múltiples beneficios sostenidos en la vida diaria de estos jóvenes, todos los cuales son indicadores de su potencial modificador de la enfermedad en Duchenne. Estos resultados, que incluyen mejoras en permanecer de pie, caminar y correr, representan avances significativos y tenemos previsto compartirlos, lo antes posible, con las autoridades sanitarias".

Los pacientes tratados en la primera parte de EMBARK (n=63) mostraron mejoras clínica y estadísticamente significativas en el NSAA dos años después del tratamiento con Elevidys.

"A medida que la enfermedad de Duchenne progresa, los niños perderán la capacidad de caminar, tendrán dificultades para respirar y problemas cardiacos, todo lo cual afecta gravemente a su salud y a su capacidad para participar plenamente en la vida", dijo el profesor Francesco Muntoni, director del Centro Neuromuscular del Hospital Infantil Great Ormond Street de Reino Unido. "Los esperanzadores resultados del segundo año del ensayo EMBARK sugieren que, con tratamientos innovadores como Elevidys, el periodo de movilidad e independencia puede mejorarse potencialmente, reduciendo el reto físico y emocional que la enfermedad de Duchenne supone para estos jóvenes y sus familias", añadió.