Roche ha anunciado que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado una solicitud para la comercialización de un nuevo medicamento (NDA, por sus siglas en inglés) para el tratamiento en comprimidos de Evrysdi^® (risdiplam), dirigido a personas con atrofia muscular espinal (AME). Evrysdi es el único tratamiento no invasivo modificador de la enfermedad para la AME. El comprimido de Evrysdi de 5 mg puede tragarse entero o disolverse en agua.

Tal y como ha explicado el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, "Evrysdi tiene un sólido potencial para modificar la trayectoria de la enfermedad de la AME, y hasta la fecha ya se ha utilizado para tratar a miles de pacientes. Esta aprobación supone otro paso importante. El comprimido Evrysdi combina una eficacia probada con la comodidad, proporcionando una opción flexible adicional para el tratamiento de esta enfermedad".

La aprobación del comprimido de Evrysdi se ha basado en los resultados de un estudio de bioequivalencia, que demostró que el comprimido de 5 mg, tanto si se ingiere entero como si se disuelve en agua potable no clorada (por ejemplo, agua filtrada), y la solución oral original proporcionan una exposición comparable al risdiplam. Esto significa que los pacientes que toman el comprimido pueden esperar la misma eficacia y seguridad establecidas que la solución oral de Evrysdi. La solución oral de Evrysdi seguirá estando disponible para quienes tomen otras dosis de Evrysdi y para quienes prefieran la solución oral. 

"No podemos subestimar el valor que supone simplificar la administración del tratamiento y el control de la enfermedad para las personas que viven con AME o para sus cuidadores", ha señalado Kenneth Hobby, presidente de Cure SMA. "Esta nueva opción de formulación estable a temperatura ambiente ofrece una opción adicional que puede ayudar a hacer compatible el tratamiento con las actividades diarias como trabajar, viajar, y recibir educación", añadió.

Como parte de la ampliación de la ficha técnica, se ha actualizado la información de prescripción de Evrysdi para incluir indicaciones sobre la administración y conservación del comprimido. El nuevo comprimido, que se espera esté disponible en las próximas semanas en Estados Unidos, es adecuado para personas a partir de 2 años que pesen más de 20 kg. Roche lidera el desarrollo clínico de Evrysdi en el marco de una colaboración con la Fundación AME y PTC Therapeutics.