Los resultados de un análisis exploratorio post-hoc de subgrupos del ensayo de fase III NIAGARA mostraron que Imfinzi (durvalumab) de AstraZeneca, administrado perioperatoriamente en combinación con quimioterapia neoadyuvante, demostró mejora en la supervivencia libre de eventos (SLE) y la supervivencia global (SG) frente a la quimioterapia neoadyuvante con cistectomía radical sola en pacientes con o sin respuesta patológica completa (RPC) en cáncer de vejiga musculo-invasivo (CVIM). Los pacientes fueron tratados con cuatro ciclos del fármaco en combinación con quimioterapia neoadyuvante antes de la cistectomía radical (cirugía para extirpar la vejiga), seguidos de ocho ciclos del fármaco en monoterapia, tras la cistectomía radical.

Estos nuevos datos se han presentado en el Simposio sobre Cánceres Genitourinarios de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO GU) 2025 en San Francisco, California (abstract nº 659).

En el estudio NIAGARA, el tratamiento con el régimen perioperatorio durvalumab mejoró la SLE y la SG frente al brazo comparador, tanto en los pacientes que alcanzaron la RPC como en los que no. Este régimen redujo el riesgo de progresión de la enfermedad, recidiva, no intervención quirúrgica o muerte en un 42% en los pacientes que alcanzaron la RPC y en un 23% en los que no la alcanzaron; y redujo el riesgo de muerte en un 28% en los pacientes que alcanzaron la RPC y en un 16% en los que no la alcanzaron (para más detalles, véase la tabla de datos a continuación).

El régimen perioperatorio también mejoró la supervivencia libre de metástasis (SLM) y la supervivencia específica de la enfermedad (SEE), dos objetivos secundarios, frente al brazo comparador en la población "intention to treat" (ITT, por sus siglas en inglés). Este régimen redujo el riesgo de desarrollar metástasis a distancia o de muerte en un 33% y el riesgo de muerte específica por cáncer de vejiga en un 31% frente al brazo comparador (para más detalles, véase la tabla de datos más abajo).

Matthew ND. Galsky, Catedrático de Medicina Lillian y Howard Stratton, Director de Oncología Médica Genitourinaria del Instituto Oncológico Tisch de la Facultad de Medicina Icahn de Mount Sinai, Nueva York, e Investigador y miembro del Comité Directivo de NIAGARA, afirma que "estos datos de NIAGARA confirman la eficacia del régimen perioperatorio en el cáncer de vejiga músculo-invasivo y, lo que es más importante, demuestran que este régimen mejoró los resultados independientemente de que los pacientes alcanzaran o no una respuesta patológica completa".

Cristian Massacesi, director Médico y director de Desarrollo de Oncología de AstraZeneca, explica que "NIAGARA fue el primer ensayo de fase III de un régimen de inmunoterapia perioperatoria en cáncer de vejiga músculo-invasivo que mostró mejoras estadísticamente significativas y clínicamente relevantes en la supervivencia global y libre de eventos. La reducción del 33% del riesgo de metástasis a distancia, que se asocia a un peor pronóstico, refuerza el potencial del fármaco para ofrecer una alternativa de tratamiento en este contexto".

Laura Colón, directora de Oncología de AstraZeneca, destaca que "en AstraZeneca estamos comprometidos con la investigación para ofrecer a los especialistas nuevas estrategias contra el cáncer de vejiga musculo-invasivo y mejorar el manejo de la enfermedad".

Estos nuevos datos se basan en los resultados presentados en el Congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO) y publicados en The New England Journal of Medicine, que demostraron que NIAGARA alcanzó el objetivo primario de SLE y el objetivo secundario clave de SG. En la población ITT, los pacientes tratados con el régimen perioperatorio mostraron una reducción del 32% del riesgo de progresión de la enfermedad, recidiva, no intervención quirúrgica o muerte frente al brazo comparador, así como una reducción del 25% del riesgo de muerte. También se observó una mejora del 10% en la tasa de RPC frente al grupo de comparación.

En general, el fármaco fue bien tolerado y no se observaron nuevas señales de seguridad en los contextos neoadyuvante y adyuvante. Además, la adición del fármaco a la quimioterapia neoadyuvante fue coherente con el perfil conocido para esta combinación y no comprometió la cirugía en comparación con la quimioterapia neoadyuvante sola. Los acontecimientos adversos inmunomediados (imAEs, por sus siglas en inglés) fueron coherentes con el perfil conocido del fármaco, manejables y en su mayoría de bajo grado.

Durvalumab perioperatorio en combinación con quimioterapia neoadyuvante obtuvo la Revisión Prioritaria en los EE.UU. en diciembre de 2024 para el tratamiento de pacientes con CVIM. Actualmente también se están estudiando solicitudes de autorización en la Unión Europea (UE), Japón y otros países sobre la base del ensayo NIAGARA.