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Una nvestigación realizada por un equipo científico de la Facultad de Medicina de la Universidad de Amsterdam (Países Bajos) y de la Universidad Johns Hopkins (EEUU) podría suponer un paso importante en la búsqueda de una terapia génica única para mejorar la función cardíaca y proteger contra las arritmias. El estudio, ...
Una nvestigación realizada por un equipo científico de la Facultad de Medicina de la Universidad de Amsterdam (Países Bajos) y de la Universidad Johns Hopkins (EEUU) podría suponer un paso importante en la búsqueda de una terapia génica única para mejorar la función cardíaca y proteger contra las arritmias.
El estudio, publicado en el 'European Heart Journal', se sustenta en la inserción de un nuevo gen (SCN10a-short, S10s) en las células del músculo cardíaco. Este es lo suficientemente pequeño como para poder introducirlo en un vector AAV, la plataforma de administración de genes más eficiente para el corazón.
Lo que ha demostrado el equipo de investigación, por primera vez, es que es posible introducir S10 en el corazón con un vector AAV. Ello proporciona una conducción más rápida y, por lo tanto, a un potencial tratamiento para la prevención de arritmias cardíacas.
"Encontrar un gen lo suficientemente pequeño fue un primer paso crucial y en los S10 también hemos encontrado un gen que puede revertir la desaceleración de la conducción y permitir que el corazón lata a su ritmo regular", explicó Phil Barnett, que trabaja como investigador principal en el Departamento de Biología Médica.
Para demostrar la aplicabilidad del enfoque en un escenario más complejo y clínicamente relevante, un equipo colaborador de la Universidad Johns Hopkins, dirigido por la Dra. Natalia Trayanova, del Departamento de Ingeniería Biomédica, desarrolló un nuevo modelo de corazón humano y demostró que la terapia génica S10s mitigaba la inducción de arritmia en él, allanando el camino a posibles aplicaciones clínicas.
"Estos son los primeros pasos, pero ahora tenemos que seguir investigando para averiguar si este enfoque realmente se trasladará a la práctica clínica. Si es así, entonces deberíamos ser capaces de reducir significativamente la aparición de arritmias y tener un impacto significativo en la mortalidad de los pacientes", concluyó el Dr. Gerard Boink, cardiólogo de la Universidad de Amsterdam y autor coordinador del estudio.