Científicos de la Universidad de Nankai han determinado que miglustat, fármaco autorizado en el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick, ofrece protección en un modelo de daño cardíaco inducido por la activación sostenida de los receptores beta-adrenérgicos. La administración subcutánea u oral diaria restauró parcialmente los volúmenes sistólico y diastólico finales en el ventrículo izquierdo, así como el grosor de su pared posterior durante la diástole, mejorando además la fracción de eyección y la hipertrofia. El tratamiento también restableció la expresión normal de péptidos natriuréticos en el corazón y modificó las proporciones entre el peso de este órgano, el peso corporal y la longitud de la tibia, reconocidos marcadores de fibrosis cardíaca. 

Este efecto antifibrótico pudo ser confirmado en el examen histológico, el cual reveló una significativa disminución de la deposición de colágeno y de otras proteínas que contribuyen a la fibrosis. En el análisis del mecanismo subyacente a estos beneficios, los investigadores constaron que miglustat reduce la activación de los fibroblastos cardíacos estimulados in vitro con el compuesto causante de la fibrosis. 

Cheng Yang, codirector del estudio, afirma que estas células exhibieron reducciones similares a las observadas in vivo, en términos de producción de factores profibróticos. El investigador prosigue indicando que miglustat inhibe a la UDP-glucosa-ceramida-glucosiltransferasa (UGCG), enzima cuya expresión en el corazón de pacientes con insuficiencia cardíaca se encuentra elevada, correlacionándose con los niveles de algunos de los factores profibróticos evaluados. Yang concluye señalando que este estudio es el primero en establecer el vínculo entre la UGCG en los fibroblastos cardiacos y la fibrosis en este órgano.